Een aandoening is zeldzaam als de aandoening minder dan één op de 2000 mensen treft
Het medicijn is een innovatieve, veelbelovende en eenmalige behandeling die aangrijpt op de oorzaak van SMA
Binnen DARE-NL zal het LUMC zich focussen op het verder ontwikkelen van T-celtherapieën voor leukemie en solide tumoren
Gentherapie is een behandeling waarbij een gen of genfragment wordt ingebracht in de lichaamscellen.
De Europese Unie heeft de eerste gentherapie voor een spierziekte toegelaten tot de Europese markt.
Het NECSTGEN is een publiek-private samenwerking
In Nederland zijn zo’n 100 patiënten met ernstige hemofilie B: een zeldzame stollingsstoornis
Het kan de eerste stap zijn naar een pijnvrije behandeling voor patiënten met boezemfibrilleren
De opbouw van lichtgevoelige segmenten in de staafjes en kegeltjes van ons netvlies is door onderzoekers opgehelderd
Dominante optische atrofie (DOA) is een erfelijke ziekte die mensen met deze aandoening blind maakt
De therapie kan een uitkomst bieden voor patiënten uit heel Europa
Het doel is om met deze therapie blindheid te voorkomen
Er is voor deze studie 900.000 euro uitgetrokken
Patiënten met hemofilie B maken door een DNA-mutatie minder stollingsfactor IX aan
Hierdoor kunnen deze farmaceutische bedrijven hun nieuw ontwikkelde gentherapieën en vaccins sneller in de praktijk testen
Ieder jaar worden er 15-20 kinderen geboren met de zeldzame spierziekte SMA
Het RIVM heeft onderzocht of de huidige risicobeoordelingsmethode voor genetisch gemodificeerde organismen volstaat voor bijna dertig nieuwe biotechnologische toepassingen.
Door een chirurgische ingreep te combineren met gentherapie werd overleving van zenuwcellen en regeneratie van zenuwvezels over een lange afstand gestimuleerd
De behandelde patiënt is een baby van nog maar een paar maanden oud met de afweerziekte Severe Combined Immunodeficiency (SCID)
Het Ushersyndroom is een aandoening waardoor 400.000 patiënten wereldwijd langzaam doof én blind worden
Pagina 1 van 2
