Een aandoening is zeldzaam als de aandoening minder dan één op de 2000 mensen treft
Het medicijn is een innovatieve, veelbelovende en eenmalige behandeling die aangrijpt op de oorzaak van SMA
Gentherapie is een behandeling waarbij een gen of genfragment wordt ingebracht in de lichaamscellen.
De Europese Unie heeft de eerste gentherapie voor een spierziekte toegelaten tot de Europese markt.
Het NECSTGEN is een publiek-private samenwerking
Het kan de eerste stap zijn naar een pijnvrije behandeling voor patiënten met boezemfibrilleren
De opbouw van lichtgevoelige segmenten in de staafjes en kegeltjes van ons netvlies is door onderzoekers opgehelderd
Dominante optische atrofie (DOA) is een erfelijke ziekte die mensen met deze aandoening blind maakt
De therapie kan een uitkomst bieden voor patiënten uit heel Europa
Er is voor deze studie 900.000 euro uitgetrokken
Hierdoor kunnen deze farmaceutische bedrijven hun nieuw ontwikkelde gentherapieën en vaccins sneller in de praktijk testen
Ieder jaar worden er 15-20 kinderen geboren met de zeldzame spierziekte SMA
Het RIVM heeft onderzocht of de huidige risicobeoordelingsmethode voor genetisch gemodificeerde organismen volstaat voor bijna dertig nieuwe biotechnologische toepassingen.
Door een chirurgische ingreep te combineren met gentherapie werd overleving van zenuwcellen en regeneratie van zenuwvezels over een lange afstand gestimuleerd
Het Ushersyndroom is een aandoening waardoor 400.000 patiënten wereldwijd langzaam doof én blind worden
Patiënten met de oogziekte LCA (Leber’s congenitale amaurosis) hebben een erfelijke afwijking waardoor hun netvlies niet of niet goed functioneert
Het is de eerste keer in Nederland dat gentherapie wordt vergoed
Dat is belangrijk omdat op deze manier sneller nieuwe behandelmethoden kunnen worden ontwikkeld
Meer inzicht in defecten van netvliescellen in het oog
De fabrikant heeft recent met het UMC Utrecht afspraken gemaakt over een zogenaamd Early Access Programma
