Het medicijn is een innovatieve, veelbelovende en eenmalige behandeling die aangrijpt op de oorzaak van SMA
Het UMC Utrecht wil graag dat de hielprik zo snel mogelijk wordt ingevoerd en verder onderzoek doen naar de effecten van de Zolgensma®
Het is daarom belangrijk dat deze kinderen toegang hebben tot professionele apparatuur waarmee ze hun spierkracht kunnen trainen
Het behoud van spiermassa- en kracht is essentieel voor een gezond leven
De experimentele behandeling van het ALS Centrum in het UMC Utrecht wacht nog op groen licht van het landelijk orgaan dat medisch onderzoek toetst.
De Europese Unie heeft de eerste gentherapie voor een spierziekte toegelaten tot de Europese markt.
Onder de naam Generate Your Muscle willen onderzoekers door middel van gezonde, lichaamseigen spierstamcellen de aanmaak van spiermassa en -weefsel bevorderen
Mensen met SMA kunnen als gevolg van het defect in het SMN1-gen minder SMN-eiwit maken
SMA is een ernstige spierziekte die verlamming en overlijden tot gevolg kan hebben
Spierziekten zoals ALS hebben een enorme impact op het leven van patiënten
Dat concludeert neuroloog in opleiding Ellen Strijbos na haar promotieonderzoek naar griep- en tetanusvaccinaties bij deze patiëntengroep
Het onderzoek onder leiding van neuroloog prof. dr. Karin Faber richt zich op de vraag waarom nachtelijke ademhalingsondersteuning bij de ene patiënt wel en bij de andere niet werkt?
SMA is een ernstige, aangeboren spierziekte
Ieder jaar worden er 15-20 kinderen geboren met de zeldzame spierziekte SMA
Vanaf 1 juni 2022 op 26 ziekten getest bij hielprik
Momenteel wordt Spinraza alleen vergoed voor jonge kinderen (tot 9,5 jaar) met spinale spieratrofie (SMA)
Het akkoord over Spinraza is het eerste internationale positieve onderhandelingsresultaat over de toelating van een nieuw geneesmiddel tot het basispakket.
Met gentherapie kan de genetische code weer leesbaar worden gemaakt
Het gaat om de mogelijke behandeling van twee kinderen die lijden aan de zeldzame progressieve spierziekte SMA
Pagina 1 van 2
