In Nederland lijden 180.000 kinderen en volwassenen aan een erfelijke stollingsstoornis

Onderzoek naar erfelijke stollingsziekten onder leiding van Marjon Cnossen heeft 4,1 miljoen euro subsidie ontvangen vanuit de Nationale Wetenschapsagenda (NWA).

Cnossen is kinderarts-hematoloog in het Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis. Cnossen: "We zijn er ontzettend trots op dat hiermee het belang en de potentie van innovatief onderzoek naar zeldzame ziekten wordt onderstreept."

Bloedingen
Patiënten kunnen ernstige bloedingen krijgen, bijvoorbeeld bij kleine wondjes of rondom operaties. Soms met fatale afloop. De huidige behandeling bestaat uit het via een infuus toedienen van kostbare stollingsmiddelen, in doses op basis van het lichaamsgewicht. Er kan echter met behulp van farmacokinetische modellen veel preciezer gedoseerd worden.

Gentherapie
Ook zijn er nieuwe, alternatieve behandelingen op komst, zoals gentherapie, insertie RNA’s of subcutaan toe te dienen antilichamen die de bloedstolling beïnvloeden. Cnossen: "Hoewel veelbelovend, is er weinig tot niets bekend over de veiligheid van deze nieuwe middelen. De verwachte kostprijzen zijn hoog."

Individu
In het SYMPHONY-consortium dat Cnossen leidt wordt een stapsgewijze aanpak voor behandeling op maat nagestreefd. SYMPHONY heeft zich tot doel gesteld de beste behandeling vast te stellen voor elk individu met een stollingsstoornis. Cnossen: "We gaan de huidige diagnostische testen verbeteren om de bloedingsneiging beter te definiëren, we gaan veilige en meer kosteneffectieve behandelingen ontwikkelen en we gaan kijken naar de  bloedingsneigingen bij verschillende mensen."

Kosten
Binnen het studievoorstel wordt value-based health care ingezet om voor de patiënt belangrijke uitkomsten systematisch te meten. Ook de totale kosten van behandeling worden gemeten. Hierbij worden moderne e-health modules en webapplicaties ingezet. Geavanceerde laboratoriumtechnieken zoals proteomic profiling en experimentele cellulaire modellen zoals iPS cellijnen en BOECs worden toegepast.

Zij aan zij
Patiënten, behandelaren en verschillende soorten experts uit de zes academische hemofiliebehandelcentra werken samen in het zogenaamde SYMPHONY consortium.  Cnossen: "Experts zoals fundamentele onderzoekers en epidemiologen, maar ook gezondheidseconomen, klinisch farmacologen, value-based health care experts, ethici, psychologen, ICT en e-health deskundigen werken zij aan zij om de gestelde doelstellingen te bereiken."

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Erasmus MC
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/patientenzorg/artikelen/4-miljoen-euro-voor-onderzoek-stollingsstoornissen
Originele titel: 4,1 miljoen euro voor onderzoek stollingsstoornissen
Doelgroep: Zorgprofessionals, Studenten
Datum: 2019-06-13

Relevante artikelen ...

Onderzoek naar innovatief eHealth programma voor jongeren In het Erasmus MC–Sophia wordt onderzoek gedaan naar een nieuw online psychologisch behandelprogramma, genaamd 'Face IT voor jongeren Face IT voor jo... Wetenschap & onderwijs Tue, 24 Sep 2019, 12:56:14
Subsidie voor onderzoek naar doxapram bij vroeggeborenen Extreme vroeggeboorte veroorzaakt regelmatig levensgevaarlijke complicaties en ernstige ontwikkelings- en gezondheidsproblemen Neonatologen Sinno Sim... Wetenschap & onderwijs Wed, 10 Jul 2019, 12:59:18
Onderzoek naar eerder stoppen met immunotherapie Erasmus MC leidt het Safe Stop onderzoek naar eerder stoppen met immuuntherapie bij uitgezaaid melanoom Kan eerder stoppen met immuuntherapie leiden ... Wetenschap & onderwijs Mon, 24 Jun 2019, 13:26:04
Groot onderzoek naar infectieziekten overgedragen door muggen Uitbraken van (nieuwe) infectieziekten bij mens en dier komen wereldwijd steeds vaker voor Het Netherlands Centre for One Health, waar het Radboudumc... Wetenschap & onderwijs Wed, 12 Jun 2019, 09:49:05
Effect geneesmiddel op zenuwpijn-aandoening positief Het medicijn verlaagt de pijn, zorgt voor een betere nachtrust en heeft een positief effect op het algehele welzijn Onderzoekers van het Maastricht U... Wetenschap & onderwijs Thu, 25 Apr 2019, 12:53:08
Roken vergroot de kans op blaaskanker Het gif van een sigaret wordt opgenomen via de bloedbaan en uitgescheiden in je urine Blaaskanker is onderbelicht en komt steeds vaker voor. Uroloog ... Wetenschap & onderwijs Tue, 09 Apr 2019, 20:14:55