(advertentie)

De therapie kan een uitkomst bieden voor patiënten uit heel Europa

Onderzoekers en artsen van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) hebben een nieuwe vorm van stamcelgentherapie ontwikkeld voor de aangeboren afweerziekte SCID. De gentherapie is erop gericht om de genetische fout in stamcellen van de patiënt te corrigeren. De klinische studie staat op het punt te beginnen. Een heuse mijlpaal omdat het de eerste keer is dat een in Nederland ontwikkelde stamcelgentherapie in de kliniek wordt gebruikt. De therapie kan een uitkomst bieden voor patiënten uit heel Europa.

“Wij zijn de eerste ter wereld die stamcelgentherapie hebben ontwikkeld voor deze vorm van SCID, RAG1-SCID om precies te zijn. Daarnaast is het de eerste door Nederland geïnitieerde stamcelgentherapie die ook daadwerkelijk wordt toegepast in patiënten”, vertelt hoogleraar Stamcelbiologie Frank Staal. De onderzoekers zijn in totaal 15 jaar bezig geweest om de therapie te ontwikkelen en noemen het openstellen van de studie een mijlpaal. “We kunnen eindelijk van start en onze eerste patiënten behandelen. Omdat het een zeer zeldzame aandoening is bij pasgeborenen, moet de eerste patiënt waarschijnlijk nog geboren worden”, zegt Staal.

De juiste donor 
Severe Combined Immunodeficiency (SCID) is een zeldzame aangeboren afweerziekte. Kinderen met SCID worden geboren zonder essentiële afweercellen waardoor zelfs een onschuldig verkoudheidsvirus al fataal kan zijn. Zonder een stamceltransplantatie overlijden de patiënten voor hun eerste levensjaar. “Als er een stamceldonor wordt gevonden waarvan de weefseltypering (HLA) overeenkomt met dat van de patiënt, is de kans op genezing zeer hoog, wel 80 tot 90%”, legt Arjan Lankester, hoogleraar Kindergeneeskunde en Stamceltransplantatie bij het Willem-Alexander Kinderziekenhuis, uit. 

Voor de helft van de patiënten is er helaas geen goed passende donor beschikbaar. “Omdat stamceltransplantatie de enige kans op overleving is, moeten we regelmatig gebruik maken van een donor waarvan de weefseltypering maar voor een gedeelte overeenkomt met die van de patiënt. De kans op overleving ligt in dit geval zo’n 20% lager en ook de kwaliteit van leven na transplantatie is minder”, vervolgt Lankester. Daarnaast gaat iedere stamceltransplantatie gepaard met een risico op een ongewenste reactie van de donorcellen tegen het lichaam van de patiënt, zogenoemde graft-versus-host ziekte.

Je eigen donor 
“Met stamcelgentherapie kunnen we deze problemen oplossen. De patiënten zijn bij deze therapie namelijk hun eigen donor”, legt Staal uit. “De fout die in de stamcellen van de patiënt aanwezig is wordt in ons laboratorium gecorrigeerd. We doen dit met een kreupel gemaakt virus dat een goede versie van het gen inbouwt in het DNA van de stamcellen. Vervolgens geven we de gecorrigeerde stamcellen weer terug aan de patiënt. Uit deze cellen kan dan een goed werkend immuunsysteem groeien. We pakken het probleem dus echt bij de bron aan”, vertelt Staal. 

Zo makkelijk als het misschien klinkt, zo moeilijk bleek dat in de praktijk. Staal: “We zijn er niet voor niets bijna 15 jaar mee bezig geweest. De vorm van SCID waar wij ons op richten wordt veroorzaakt door mutaties in een heel lastig gen, RAG1. We hebben allerlei trucjes moeten uithalen om het te laten slagen. Des te blij zijn we nu dat het gelukt is.” Met deze Leidse doorbraak is stamcelgentherapie nu voor de derde genetische vorm van SCID beschikbaar. Hierdoor kan deze therapie uiteindelijk voor het merendeel van alle toekomstige SCID-patiënten uitkomst bieden.

Cellen reizen, patiënt niet
Tijdens de ontwikkeling van deze nieuwe therapie zijn Staal en Lankester samenwerkingen aangegaan met topinstellingen uit andere Europese landen. “Hierdoor konden we niet alleen onze ervaringen delen,  maar ook een unieke structuur opzetten die de patiënt met deze zeldzame ziekte ten goede komt”, zegt Lankester. Waar SCID-patiënten en hun ouders voor de twee bestaande stamcelgentherapieën meerdere maanden in Milaan, Londen of Parijs moeten verblijven, kan de gentherapie voor RAG1-SCID vanuit het LUMC in meerdere Europese landen beschikbaar worden gesteld.  

Het motto van Staal en Lankester luidt dan ook: de cellen reizen, niet de patiënt. Lankester: “In onze studie zullen stamcellen van buitenlandse patiënten worden afgenomen in het eigen ziekenhuis, waarna de cellen in ons laboratorium worden bewerkt en vervolgens teruggestuurd naar de Europese partnerziekenhuizen.” Hierdoor kan het gezin in hun vertrouwde omgeving blijven, wat vanzelfsprekend grote voordelen heeft. Ook zal deze organisatiestructuur de therapie voor meer Europese patiënten toegankelijk maken.

Unieke setting 
Het feit dat het LUMC als eerste academische instelling in Nederland stamcelgentherapie heeft ontwikkeld tot klinische toepassing, komt volgens Staal en Lankester door de goede samenwerking tussen afdelingen. “Het LUMC biedt een fantastische setting waar alle expertises, van onderzoekers tot artsen en farmacologen, samenkomen. Dat is een van de belangrijkste redenen waarom het ons gelukt is om deze therapie te ontwikkelen”, vertelt Lankester. “Deze nieuwe therapie bouwt voort op de lange historie die het LUMC heeft met de behandeling van patiënten met aangeboren afweerziekten. Meer dan vijftig jaar geleden werd de eerste succesvolle Europese stamceltransplantatie bij een patiënt met SCID uitgevoerd in het LUMC.”  

Breder toepasbaar
De onderzoekers zijn er van overtuigd dat deze technologie ook gebruikt kan worden voor andere zeldzame aandoeningen. “Uiteraard is elk gen weer anders”, zegt Staal. “We doen nu ook onderzoek naar een ander SCID-gen, namelijk RAG2, en dat blijkt toch weer om een andere aanpak te vragen. Maar ik heb er alle vertrouwen in dat we dit verder kunnen ontwikkelen tot een veelzijdig toepasbare therapie voor een groot aantal aandoeningen, waaronder andere afweer- en stofwisselingsziekten waarvoor nu nog geen optimale behandelopties beschikbaar zijn.”  

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Naam auteur en/of bewerkt door: LUMC
Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : LUMC
Datum: 2021-04-19

Relevante artikelen ...

Eerste succesvolle DCD-hartdonaties (Heart-in-a-box) in Nederland Dankzij nieuwe techniek meer hartpatiënten op de wachtlijst geholpen  Artsen van het Erasmus MC, UMC Utrecht en UMC Groningen hebben de eerste D... Ziekenhuis Wed, 05 May 2021, 14:43:57
Niet direct juiste diagnose voor mensen met zeldzame kanker Dit blijkt uit onderzoek van de Nederlandse Federatie van Kankerpatiëntenorganisaties (NFK) onder 2027 mensen die een zeldzame vorm van kanker hebben ... Ziekenhuis Mon, 08 Mar 2021, 13:32:38
Voor patiënten met vergevorderd melanoom én auto-immuunziekte lijkt immuuntherapie veilig Steeds meer patiënten met kanker kunnen worden behandeld met zogenoemde checkpoint-remmers Het was al enige tijd een brandende vraag binnen de oncolo... Ziekenhuis Tue, 16 Feb 2021, 13:11:21
Verband tussen het hart en de hersenen niet altijd gelegd Apathie en depressie bij ouderen hebben verschillende cardiovasculaire risicofactoren Het hart en de hersenen hebben veel invloed op elkaar, maar i... Ziekenhuis Fri, 05 Feb 2021, 14:23:18
Patiënten met myasthenia gravis reageren goed op vaccinaties Dat concludeert neuroloog in opleiding Ellen Strijbos na haar promotieonderzoek naar griep- en tetanusvaccinaties bij deze patiëntengroep Ondanks het... Ziekenhuis Sun, 13 Dec 2020, 10:25:54
Toekomstbestendige ziekenhuiszorg Het LUMC krijgt de ruimte zich te focussen op hoog complexe patiëntenzorg, onderzoek en innovaties Sinds 1 augustus krijgen inwoners van de regio Lei... Ziekenhuis Tue, 04 Aug 2020, 15:22:38