De Europese Unie heeft de eerste gentherapie voor een spierziekte toegelaten tot de Europese markt.

Het bedrijf Novartis heeft bekendgemaakt dat Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) is toegelaten tot de Europese markt voor de behandeling van jonge kinderen met SMA. Het is daarmee het tweede middel dat beschikbaar komt voor de behandeling van SMA. Eerder kwam Spinraza® (nusinersen) op de markt.  

Zolgensma is een gentherapie die bij kinderen met SMA de zieke genen vervangt door gezonde genen. Proeven met het middel hebben aangetoond dat de therapie positieve resultaten oplevert. Tegelijk leven er nog heel veel vragen over de werking op lange termijn en mogelijke bijwerkingen. Daarbij komt: het toedienen van een gentherapie is een onomkeerbaar proces en kan niet meer ongedaan worden gemaakt.

De gentherapie is geïndiceerd voor patiënten met spinale spieratrofie (SMA 5q) en een klinische diagnose van SMA type 1 en voor patiënten met genetisch bevestigde SMA en maximaal 3 kopieën van het SMN2-gen, met of zonder klachten. Hoe deze indicatie vorm krijgt in de verschillende landen van de EU zal moeten blijken.

Het is verheugend nieuws voor alle patiënten met SMA en met name voor ouders met baby’s met SMA. De toelating betekent echter nog niet dat het middel in Nederland direct beschikbaar komt. Er zullen eerst prijsonderhandelingen volgen. Maar ouders en kinderen hebben niet de tijd om dit proces af te wachten. Hoe eerder in het leven deze behandeling plaatsvindt, des te meer kans er is op positieve resultaten. Iedere dag telt. Daarom roept Spierziekten Nederland de minister van VWS en Avexis/Novartis op om, vooruitlopend op de onderhandelingsresultaten, het middel beschikbaar te stellen voor de behandeling van de betrokken patiënten.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Spierziekten Nederland
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.spierziekten.nl/nieuws/artikel/gentherapie-sma-toegelaten-tot-europese-markt/
Originele titel: Gentherapie SMA toegelaten tot Europese markt
Doelgroep: Zorgprofessionals, Beleidsmakers, Mantelzorgers, Studenten
Datum: 2020-05-19

Relevante artikelen ...

Gezondheid thuiszittende coronapatiënten schokkend Dat blijkt uit een peiling van het Longfonds en kenniscentrum CIRO onder 1622 mensen met klachten na corona Vermoeidheid, kortademigheid, druk op d... Chronisch zieken Fri, 12 Jun 2020, 06:04:51
SMA-medicijn Spinraza beschikbaar voor alle leeftijden Momenteel wordt Spinraza alleen vergoed voor jonge kinderen (tot 9,5 jaar) met spinale spieratrofie (SMA) Spinraza, een duur geneesmiddel gericht o... Chronisch zieken Wed, 11 Dec 2019, 09:53:10
Chronisch zieken hebben nog steeds problemen met zorgkosten Opnieuw aandacht gevraagd voor de inkomenspositie van mensen met een chronische ziekte of een beperking De begroting van Volksgezondheid voor 2020 he... Chronisch zieken Tue, 15 Oct 2019, 15:18:52
Actie tegen de pillenchaos Mensen krijgen steeds vaker “nee” te horen als ze met een recept bij de apotheek komen Patiëntenfederatie Nederland begint een actie tegen de pillenc... Chronisch zieken Mon, 18 Feb 2019, 18:35:53
Meest belastende bijwerking biologische geneesmiddelen is vermoeidheid Vermoeidheid wordt als meest belastend ervaren Bijwerkingen van biologische geneesmiddelen die patiënten met inflammatoire/ontstekingsachtige darmz... Chronisch zieken Wed, 24 Oct 2018, 16:53:38
Duizenden krijgen niet de juiste zorg Kabinet en gemeenten moeten meer oog hebben voor de duizenden Nederlanders die niet de zorg krijgen die zij nodig hebben Duizenden mensen met een lan... Chronisch zieken Wed, 17 Oct 2018, 18:38:47