Spinraza vanaf 1 augustus in het basispakket

Het akkoord over Spinraza is het eerste internationale positieve onderhandelingsresultaat over de toelating van een nieuw geneesmiddel tot het basispakket. 

Minister Bruno Bruins (Medische Zorg) heeft  een akkoord bereikt met fabrikant Biogen. Hierdoor komt het middel Spinraza voor circa 80 jonge kinderen met de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA) vanaf 1 augustus in het basispakket.  

De vergoeding per 1 augustus geldt voor de volgende  groepen waarbij de behandeling met Spinraza volgens het Zorginstituut Nederland effectief is:

• SMA met de eerste symptomen op zuigelingenleeftijd (jonger dan 6 maanden) met een ziekteduur korter dan 26 weken bij de start van de behandeling.
• SMA met de eerste symptomen op latere leeftijd (van 6 tot 20 maanden) bij kinderen met een ziekteduur korter dan 94 maanden bij de start van de behandeling.
• presymptomatische zuigelingen met een genetische diagnose van 5q spinale spieratrofie en met 2 of 3 SMN2-kopieën.

‘Betaalbare zorg, ook voor de patiënt van morgen’

Bruno Bruins: ‘Door deze positieve onderhandeluitkomst kan Spinraza nu tegen aanvaardbare kosten worden opgenomen in het basispakket. Dat is geweldig goed nieuws voor deze kinderen en hun familie. We willen niet alleen de beste zorg voor de patientjes van nu, maar ook voor patiënten van morgen; patiënten waarvan we nu de ziekte nog niet kennen, of patiënten met een ziekte waar nog geen middel tegen gevonden is. Om onze zorg ook in de toekomst betaalbaar te houden blijft onderhandelen over de prijs van nieuwe dure medicijnen daarom hard nodig.’

Kosten Spinraza
Fabrikant Biogen vraagt 83.300 euro per injectie. In het eerste jaar van de behandeling zijn 6 injecties nodig (499.800  euro), de jaren daarna 3 per jaar (249.900 euro). Vanwege deze hoge kosten adviseerde Zorginstituut Nederland de minister het middel in de sluis te plaatsen en te gaan onderhandelen over de prijs. De uitkomst van deze onderhandeling blijft vertrouwelijk. Wel kan gezegd worden dat de prijs tot een aanvaardbaar niveau is verlaagd.

Beschikbaarheid tijdens de sluis
De leverancier stelde Spinraza reeds beschikbaar aan het UMC Utrecht voor de behandeling van 22 kinderen met SMA type 1, de meest ernstige vorm van de ziekte. In december heeft minister Bruins afspraken gemaakt  met de leverancier om, ter overbrugging van de sluisperiode, ook de toegang mogelijk te maken voor kinderen met SMA type 2 en 3a. Hierdoor konden 28 jonge kinderen met een dringende behandelbehoefte starten met de behandeling. In totaal worden inmiddels 50 kinderen behandeld.

Voorwaardelijke toelating
Niet alle SMA patiënten vallen binnen bovenstaande groepen. Omdat er bij oudere kinderen en (jong)volwassenen volgens het Zorginstituut Nederland geen sprake is van bewezen effectieve zorg, wordt Spinraza voor deze patiënten niet in het basispakket opgenomen. Voor deze patiënten wordt nu de mogelijkheid van een traject voor voorwaardelijke toelating verkend. Via deze regeling kunnen potentieel veelbelovende behandelingen tijdelijk worden toegelaten tot het basispakket, onder de voorwaarde dat in deze periode de vereiste onderzoeksgegevens worden verzameld om de therapeutische meerwaarde en de (kosten)effectiviteit van de behandeling aan te tonen. Het Zorginstituut Nederland zal de minister adviseren of - op basis van het nog te ontwikkelen onderzoeksvoorstel van partijen - een dergelijk traject wenselijk en mogelijk is binnen de vereisten van de voorwaardelijke toelating. Het is in dit stadium nog niet mogelijk om te bepalen of Spinraza in aanmerking komt voor een traject voor voorwaardelijke toelating, Wel is overeenstemming bereikt met de leverancier over medewerking aan dit traject en over de maximering van de financiële vergoeding gedurende een eventueel onderzoekstraject. 

BeNeLuxA
Nederland en België onderhandelden gezamenlijk sinds februari dit jaar. Het akkoord over Spinraza is daarmee het eerste internationale positieve onderhandelingsresultaat over de toelating van een nieuw geneesmiddel tot het basispakket.  Hierdoor wordt Spinraza in Nederland en België vergoed onder vergelijkbare financiële voorwaarden.

Tags bij dit artikel:

• Zorginstituut Nederland
• basispakket
• Rijksoverheid
• onderhandelingsresultaat
• akkoord
• spierziekte
• vergoeding
• Spinraza
• spinale musculaire atrofie
• SMA