(advertentie)

De Europese Unie heeft de eerste gentherapie voor een spierziekte toegelaten tot de Europese markt.

Het bedrijf Novartis heeft bekendgemaakt dat Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) is toegelaten tot de Europese markt voor de behandeling van jonge kinderen met SMA. Het is daarmee het tweede middel dat beschikbaar komt voor de behandeling van SMA. Eerder kwam Spinraza® (nusinersen) op de markt.  

Zolgensma is een gentherapie die bij kinderen met SMA de zieke genen vervangt door gezonde genen. Proeven met het middel hebben aangetoond dat de therapie positieve resultaten oplevert. Tegelijk leven er nog heel veel vragen over de werking op lange termijn en mogelijke bijwerkingen. Daarbij komt: het toedienen van een gentherapie is een onomkeerbaar proces en kan niet meer ongedaan worden gemaakt.

De gentherapie is geïndiceerd voor patiënten met spinale spieratrofie (SMA 5q) en een klinische diagnose van SMA type 1 en voor patiënten met genetisch bevestigde SMA en maximaal 3 kopieën van het SMN2-gen, met of zonder klachten. Hoe deze indicatie vorm krijgt in de verschillende landen van de EU zal moeten blijken.

Het is verheugend nieuws voor alle patiënten met SMA en met name voor ouders met baby’s met SMA. De toelating betekent echter nog niet dat het middel in Nederland direct beschikbaar komt. Er zullen eerst prijsonderhandelingen volgen. Maar ouders en kinderen hebben niet de tijd om dit proces af te wachten. Hoe eerder in het leven deze behandeling plaatsvindt, des te meer kans er is op positieve resultaten. Iedere dag telt. Daarom roept Spierziekten Nederland de minister van VWS en Avexis/Novartis op om, vooruitlopend op de onderhandelingsresultaten, het middel beschikbaar te stellen voor de behandeling van de betrokken patiënten.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Spierziekten Nederland
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.spierziekten.nl/nieuws/artikel/gentherapie-sma-toegelaten-tot-europese-markt/
Originele titel: Gentherapie SMA toegelaten tot Europese markt
Doelgroep: Zorgprofessionals, Beleidsmakers, Mantelzorgers, Studenten
Datum: 2020-05-19

Relevante artikelen ...

Impact en bereik Patiëntenfederatie en hun leden in kaart gebracht Patiëntenorganisaties zijn en blijven belangrijk voor patiënten en voor het verbeteren van de zorg Afgelopen week heeft Patiëntenfederatie Nederland ... Chronisch zieken Sun, 20 Jun 2021, 09:52:14
Subsidie voor onderzoek naar preventie van cognitieve én werkproblemen bij MS Cognitieve klachten zijn echter vaker aanwezig, maar mensen met MS wijten ze vaak aan het hebben van jonge kinderen of hun drukke baan Ongeveer de he... Chronisch zieken Thu, 26 Nov 2020, 15:40:00
Chronisch zieken hebben nog steeds problemen met zorgkosten Opnieuw aandacht gevraagd voor de inkomenspositie van mensen met een chronische ziekte of een beperking De begroting van Volksgezondheid voor 2020 he... Chronisch zieken Tue, 15 Oct 2019, 15:18:52
Vaak verdwijnen bijwerkingen van nieuwe diabetesmiddelen vanzelf Lareb Intensive Monitoring (LIM) legt ervaringen van patiënten met bijwerkingen van geneesmiddelen vast Driekwart van de mogelijke bijwerkingen ver... Chronisch zieken Tue, 30 Apr 2019, 12:16:44
Stabilisatie gebruik van nieuwe HCV-middelen Met de komst van nieuwe medicijnen is de behandeling effectiever geworden en zijn de intensieve therapieën met interferon overbodig geworden Na opnam... Chronisch zieken Thu, 30 Aug 2018, 13:28:46