(advertentie)

De Europese Unie heeft de eerste gentherapie voor een spierziekte toegelaten tot de Europese markt.

Het bedrijf Novartis heeft bekendgemaakt dat Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) is toegelaten tot de Europese markt voor de behandeling van jonge kinderen met SMA. Het is daarmee het tweede middel dat beschikbaar komt voor de behandeling van SMA. Eerder kwam Spinraza® (nusinersen) op de markt.  

Zolgensma is een gentherapie die bij kinderen met SMA de zieke genen vervangt door gezonde genen. Proeven met het middel hebben aangetoond dat de therapie positieve resultaten oplevert. Tegelijk leven er nog heel veel vragen over de werking op lange termijn en mogelijke bijwerkingen. Daarbij komt: het toedienen van een gentherapie is een onomkeerbaar proces en kan niet meer ongedaan worden gemaakt.

De gentherapie is geïndiceerd voor patiënten met spinale spieratrofie (SMA 5q) en een klinische diagnose van SMA type 1 en voor patiënten met genetisch bevestigde SMA en maximaal 3 kopieën van het SMN2-gen, met of zonder klachten. Hoe deze indicatie vorm krijgt in de verschillende landen van de EU zal moeten blijken.

Het is verheugend nieuws voor alle patiënten met SMA en met name voor ouders met baby’s met SMA. De toelating betekent echter nog niet dat het middel in Nederland direct beschikbaar komt. Er zullen eerst prijsonderhandelingen volgen. Maar ouders en kinderen hebben niet de tijd om dit proces af te wachten. Hoe eerder in het leven deze behandeling plaatsvindt, des te meer kans er is op positieve resultaten. Iedere dag telt. Daarom roept Spierziekten Nederland de minister van VWS en Avexis/Novartis op om, vooruitlopend op de onderhandelingsresultaten, het middel beschikbaar te stellen voor de behandeling van de betrokken patiënten.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Spierziekten Nederland
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.spierziekten.nl/nieuws/artikel/gentherapie-sma-toegelaten-tot-europese-markt/
Originele titel: Gentherapie SMA toegelaten tot Europese markt
Doelgroep: Zorgprofessionals, Beleidsmakers, Mantelzorgers, Studenten
Datum: 2020-05-19

Relevante artikelen ...

Pakketmaatregel zet gezondheid patiënten op het spel Deze pakketmaatregel moeten worden gestopt omdat er ongewenste effecten optreden Per 1 januari 2019 maken paracetamol (1000 mg), lage doseringen vita... Chronisch zieken Tue, 16 Jun 2020, 11:46:42
Nieuwe slimme insulinepomp beschikbaar Slimme insulinepompen zijn er al, maar deze nieuwe pomp neemt veel nadelen weg die er bij verschillende andere systemen nog wel zijn Voor patiënten m... Chronisch zieken Sat, 11 Jan 2020, 15:14:10
SMA-medicijn Spinraza beschikbaar voor alle leeftijden Momenteel wordt Spinraza alleen vergoed voor jonge kinderen (tot 9,5 jaar) met spinale spieratrofie (SMA) Spinraza, een duur geneesmiddel gericht o... Chronisch zieken Wed, 11 Dec 2019, 09:53:10
De stapeling van zorgkosten en meerkosten is onvoldoende opgelost De inkomenssituatie voor veel mensen met een beperking of chronische zieke is ronduit precair Mensen met een levensbrede, levenslange beperking of ch... Chronisch zieken Thu, 24 Oct 2019, 18:01:58
Iedereen heeft recht op een veilige zorg- en woonomgeving Op www.veiligezorgrelatie.nl vindt u meer informatie Ouderen, zieken en gehandicapten die afhankelijk zijn van zorg en ondersteuning, hebben recht op... Chronisch zieken Mon, 05 Aug 2019, 12:36:03
Subsidie voor digitale gegevensuitwisseling huisartsen en patiënten Als je aan een chronische ziekte lijdt kan elektronische inzage uitkomst bieden Per 1 juli 2020 is het voor alle zorgverleners van Nederland wettel... Chronisch zieken Thu, 30 May 2019, 12:38:55