(advertentie)

De Europese Unie heeft de eerste gentherapie voor een spierziekte toegelaten tot de Europese markt.

Het bedrijf Novartis heeft bekendgemaakt dat Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) is toegelaten tot de Europese markt voor de behandeling van jonge kinderen met SMA. Het is daarmee het tweede middel dat beschikbaar komt voor de behandeling van SMA. Eerder kwam Spinraza® (nusinersen) op de markt.  

Zolgensma is een gentherapie die bij kinderen met SMA de zieke genen vervangt door gezonde genen. Proeven met het middel hebben aangetoond dat de therapie positieve resultaten oplevert. Tegelijk leven er nog heel veel vragen over de werking op lange termijn en mogelijke bijwerkingen. Daarbij komt: het toedienen van een gentherapie is een onomkeerbaar proces en kan niet meer ongedaan worden gemaakt.

De gentherapie is geïndiceerd voor patiënten met spinale spieratrofie (SMA 5q) en een klinische diagnose van SMA type 1 en voor patiënten met genetisch bevestigde SMA en maximaal 3 kopieën van het SMN2-gen, met of zonder klachten. Hoe deze indicatie vorm krijgt in de verschillende landen van de EU zal moeten blijken.

Het is verheugend nieuws voor alle patiënten met SMA en met name voor ouders met baby’s met SMA. De toelating betekent echter nog niet dat het middel in Nederland direct beschikbaar komt. Er zullen eerst prijsonderhandelingen volgen. Maar ouders en kinderen hebben niet de tijd om dit proces af te wachten. Hoe eerder in het leven deze behandeling plaatsvindt, des te meer kans er is op positieve resultaten. Iedere dag telt. Daarom roept Spierziekten Nederland de minister van VWS en Avexis/Novartis op om, vooruitlopend op de onderhandelingsresultaten, het middel beschikbaar te stellen voor de behandeling van de betrokken patiënten.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Spierziekten Nederland
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.spierziekten.nl/nieuws/artikel/gentherapie-sma-toegelaten-tot-europese-markt/
Originele titel: Gentherapie SMA toegelaten tot Europese markt
Doelgroep: Zorgprofessionals, Beleidsmakers, Mantelzorgers, Studenten
Datum: 2020-05-19

Relevante artikelen ...

Nieuwe slimme insulinepomp beschikbaar Slimme insulinepompen zijn er al, maar deze nieuwe pomp neemt veel nadelen weg die er bij verschillende andere systemen nog wel zijn Voor patiënten m... Chronisch zieken Sat, 11 Jan 2020, 15:14:10
Levering hulpmiddelen wordt door gemeenten verbeterd De nieuwe Handreiking inkoop hulpmiddelen moet hierin verbetering brengen Hulpmiddelen zijn voor mensen met een ziekte of beperking essentieel om zo ... Chronisch zieken Fri, 11 Jan 2019, 10:48:16
Meest belastende bijwerking biologische geneesmiddelen is vermoeidheid Vermoeidheid wordt als meest belastend ervaren Bijwerkingen van biologische geneesmiddelen die patiënten met inflammatoire/ontstekingsachtige darmz... Chronisch zieken Wed, 24 Oct 2018, 16:53:38
Hepatitis C behandeling in het basispakket Met de opname van Vosevi zijn nu alle geneesmiddelen voor hepatitis C patiënten in Nederland beschikbaar vanuit het basispakket  Een nieuwe be... Chronisch zieken Fri, 29 Jun 2018, 18:45:09
Patiënt denkt graag mee over betaalbaar houden zorg Goedkopere medicijnen en het bevorderen van een gezonde leefstijl zijn van belang om de kosten van de zorg in de hand te houden Bevorderen van een ge... Chronisch zieken Thu, 28 Jun 2018, 13:47:18
Visie nodig voor betere langdurige zorg Het is dringend nodig dat de minister van VWS met een visie en aanpak voor het gehandicaptenbeleid komt. Grote groepen mensen met een beperking, chro... Chronisch zieken Fri, 18 May 2018, 13:35:34