De Europese Unie heeft de eerste gentherapie voor een spierziekte toegelaten tot de Europese markt.

Het bedrijf Novartis heeft bekendgemaakt dat Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) is toegelaten tot de Europese markt voor de behandeling van jonge kinderen met SMA. Het is daarmee het tweede middel dat beschikbaar komt voor de behandeling van SMA. Eerder kwam Spinraza® (nusinersen) op de markt.  

Zolgensma is een gentherapie die bij kinderen met SMA de zieke genen vervangt door gezonde genen. Proeven met het middel hebben aangetoond dat de therapie positieve resultaten oplevert. Tegelijk leven er nog heel veel vragen over de werking op lange termijn en mogelijke bijwerkingen. Daarbij komt: het toedienen van een gentherapie is een onomkeerbaar proces en kan niet meer ongedaan worden gemaakt.

De gentherapie is geïndiceerd voor patiënten met spinale spieratrofie (SMA 5q) en een klinische diagnose van SMA type 1 en voor patiënten met genetisch bevestigde SMA en maximaal 3 kopieën van het SMN2-gen, met of zonder klachten. Hoe deze indicatie vorm krijgt in de verschillende landen van de EU zal moeten blijken.

Het is verheugend nieuws voor alle patiënten met SMA en met name voor ouders met baby’s met SMA. De toelating betekent echter nog niet dat het middel in Nederland direct beschikbaar komt. Er zullen eerst prijsonderhandelingen volgen. Maar ouders en kinderen hebben niet de tijd om dit proces af te wachten. Hoe eerder in het leven deze behandeling plaatsvindt, des te meer kans er is op positieve resultaten. Iedere dag telt. Daarom roept Spierziekten Nederland de minister van VWS en Avexis/Novartis op om, vooruitlopend op de onderhandelingsresultaten, het middel beschikbaar te stellen voor de behandeling van de betrokken patiënten.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Spierziekten Nederland
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.spierziekten.nl/nieuws/artikel/gentherapie-sma-toegelaten-tot-europese-markt/
Originele titel: Gentherapie SMA toegelaten tot Europese markt
Doelgroep: Zorgprofessionals, Beleidsmakers, Mantelzorgers, Studenten
Datum: 2020-05-19

Relevante artikelen ...

In themajournaal diabetes aandacht voor bijwerkingen Het Themajournaal is een initiatief van Instituut Verantwoord Medicijngebruik De richtlijnen voor de behandelingen van diabetes type 2 zijn voor een ... Chronisch zieken Mon, 13 Dec 2021, 20:44:56
7000 HCV-patiënten behandeld Chronische HCV is met een slagingspercentage van meer dan 90% goed te behandelen en zelfs te genezen  Van de naar schatting 23.000 tot 28.000 me... Chronisch zieken Thu, 16 Jul 2020, 11:03:51
Behandellast voor vrouwen met reuma zwaarder dan voor mannen Het Nivel deed onderzoek naar verschillen in de ‘behandellast’ (‘treatment burden’) bij reuma Vrouwen ondervinden meer klachten ten gevolge van de be... Chronisch zieken Tue, 23 Jul 2019, 13:42:10
Per 2020 nieuwe bekostiging zintuiglijk gehandicapten Een nieuwe bekostiging werd nodig geacht om beter aan te sluiten op de manier waarop de zorg wordt geleverd De Nederlandse Zorgautoriteit voert per 1... Chronisch zieken Mon, 20 May 2019, 17:28:35
Vaak verdwijnen bijwerkingen van nieuwe diabetesmiddelen vanzelf Lareb Intensive Monitoring (LIM) legt ervaringen van patiënten met bijwerkingen van geneesmiddelen vast Driekwart van de mogelijke bijwerkingen ver... Chronisch zieken Tue, 30 Apr 2019, 12:16:44
Spinraza vanaf 1 augustus in het basispakket Het akkoord over Spinraza is het eerste internationale positieve onderhandelingsresultaat over de toelating van een nieuw geneesmiddel tot het basispa... Chronisch zieken Thu, 12 Jul 2018, 03:41:28

Volg het nieuws ook via...

 

facebook Facebook

twitter Twitter

rss RSS

mail E-mail nieuwsbrief

 ZorgKrant.nl binnen Twitter.com