De Europese Unie heeft de eerste gentherapie voor een spierziekte toegelaten tot de Europese markt.

Het bedrijf Novartis heeft bekendgemaakt dat Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) is toegelaten tot de Europese markt voor de behandeling van jonge kinderen met SMA. Het is daarmee het tweede middel dat beschikbaar komt voor de behandeling van SMA. Eerder kwam Spinraza® (nusinersen) op de markt.  

Zolgensma is een gentherapie die bij kinderen met SMA de zieke genen vervangt door gezonde genen. Proeven met het middel hebben aangetoond dat de therapie positieve resultaten oplevert. Tegelijk leven er nog heel veel vragen over de werking op lange termijn en mogelijke bijwerkingen. Daarbij komt: het toedienen van een gentherapie is een onomkeerbaar proces en kan niet meer ongedaan worden gemaakt.

De gentherapie is geïndiceerd voor patiënten met spinale spieratrofie (SMA 5q) en een klinische diagnose van SMA type 1 en voor patiënten met genetisch bevestigde SMA en maximaal 3 kopieën van het SMN2-gen, met of zonder klachten. Hoe deze indicatie vorm krijgt in de verschillende landen van de EU zal moeten blijken.

Het is verheugend nieuws voor alle patiënten met SMA en met name voor ouders met baby’s met SMA. De toelating betekent echter nog niet dat het middel in Nederland direct beschikbaar komt. Er zullen eerst prijsonderhandelingen volgen. Maar ouders en kinderen hebben niet de tijd om dit proces af te wachten. Hoe eerder in het leven deze behandeling plaatsvindt, des te meer kans er is op positieve resultaten. Iedere dag telt. Daarom roept Spierziekten Nederland de minister van VWS en Avexis/Novartis op om, vooruitlopend op de onderhandelingsresultaten, het middel beschikbaar te stellen voor de behandeling van de betrokken patiënten.


Tags bij dit artikel:


Artikelen met gelijksoortige tags:


Gegevens bij dit artikel:

  • Fotograaf of fotobureau: : INGImages
  • Bron bij dit artikel: : Spierziekten Nederland
  • Wat is de URL bij deze bron?: Visit Website
  • Originele titel: Gentherapie SMA toegelaten tot Europese markt
  • Doelgroep: Zorgprofessionals, Beleidsmakers, Mantelzorgers, Studenten
  • Datum: 19 mei 2020

 


Disclaimer bij dit artikel:
Hoewel wij ernaar streven om correcte en actuele informatie te verschaffen, kunnen wij niet garanderen dat de informatie juist is op het moment waarop deze ontvangen wordt, of dat de informatie na verloop van tijd nog steeds juist is. Informatie binnen het ZorgKrant.nl en het Zorgportaal.nl netwerk zijn niet bedoeld als een medisch advies of ter vervanging van het advies van een arts en/of BIG geregistreerde professional. Op grond van de aangeboden informatie dienen derhalve geen acties te worden ondernomen zonder voorafgaand deskundig advies.


Ongewenst of inhoudelijke vragen over dit artikel?
De meeste berichten binnen onze site zijn afkomstig van onze partners, overheid, belangenorganisaties, universiteiten en kennisorganisaties, etc. Ziet u een fout of heeft u inhoudelijke feedback? neem dan contact op met de bron van het artikel!, aangegeven onderaan ieder artikel.
Ziet u een bericht welke, ondanks onze beperkte controle, ingaat tegen onze gedragscodes, de wetgving, etc. , neem dan a.u.b. contact op met onze redactie!

Aanmelden e-mail nieuwsbrief

ZorgKrant.nl is een initiatief van de stichting Care Net Holland!