De Europese Unie heeft de eerste gentherapie voor een spierziekte toegelaten tot de Europese markt.

Het bedrijf Novartis heeft bekendgemaakt dat Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) is toegelaten tot de Europese markt voor de behandeling van jonge kinderen met SMA. Het is daarmee het tweede middel dat beschikbaar komt voor de behandeling van SMA. Eerder kwam Spinraza® (nusinersen) op de markt.  

Zolgensma is een gentherapie die bij kinderen met SMA de zieke genen vervangt door gezonde genen. Proeven met het middel hebben aangetoond dat de therapie positieve resultaten oplevert. Tegelijk leven er nog heel veel vragen over de werking op lange termijn en mogelijke bijwerkingen. Daarbij komt: het toedienen van een gentherapie is een onomkeerbaar proces en kan niet meer ongedaan worden gemaakt.

De gentherapie is geïndiceerd voor patiënten met spinale spieratrofie (SMA 5q) en een klinische diagnose van SMA type 1 en voor patiënten met genetisch bevestigde SMA en maximaal 3 kopieën van het SMN2-gen, met of zonder klachten. Hoe deze indicatie vorm krijgt in de verschillende landen van de EU zal moeten blijken.

Het is verheugend nieuws voor alle patiënten met SMA en met name voor ouders met baby’s met SMA. De toelating betekent echter nog niet dat het middel in Nederland direct beschikbaar komt. Er zullen eerst prijsonderhandelingen volgen. Maar ouders en kinderen hebben niet de tijd om dit proces af te wachten. Hoe eerder in het leven deze behandeling plaatsvindt, des te meer kans er is op positieve resultaten. Iedere dag telt. Daarom roept Spierziekten Nederland de minister van VWS en Avexis/Novartis op om, vooruitlopend op de onderhandelingsresultaten, het middel beschikbaar te stellen voor de behandeling van de betrokken patiënten.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Spierziekten Nederland
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.spierziekten.nl/nieuws/artikel/gentherapie-sma-toegelaten-tot-europese-markt/
Originele titel: Gentherapie SMA toegelaten tot Europese markt
Doelgroep: Zorgprofessionals, Beleidsmakers, Mantelzorgers, Studenten
Datum: 2020-05-19

Relevante artikelen ...

Gebruikers van hulpmiddelen betalen een deel van hun verzekerd hulpmiddel zelf Voor mensen met een beperking zijn hulpmiddelen essentieel om te kunnen functioneren en om mee te kunnen doen in de samenleving Van de hulpmiddelgebr... Chronisch zieken Tue, 28 Sep 2021, 19:12:37
Voorstellen voor extra maatregelen Nationaal Preventieakkoord In de top 10 van overgewicht staan maatregelen als extra belasting op suikerhoudende dranken Op weg naar minder problematisch alcoholgebruik, roken e... Chronisch zieken Wed, 07 Apr 2021, 09:55:01
De vaccinatiestrategie roept veel vragen op bij mensen met een verhoogd gezondheidsrisico Minister Hugo de Jonge spreekt de verwachting uit dat alle mensen met een medische indicatie voor de zomer gevaccineerd zijn De vaccinatiestrategie r... Chronisch zieken Wed, 24 Mar 2021, 07:49:46
Maastricht UMC+ heeft speciale poli voor amyloïdose De Maastrichtse poli is met name gespecialiseerd in eiwitstapeling in het hart Patiënten met het vermoeden van amyloïdose (verkeerde eiwitstapeling i... Chronisch zieken Sun, 10 Jan 2021, 08:42:04
Nieuwe behandelstrategie ziekte van Crohn beter dan standaardtherapie De ziekte van Crohn is een inflammatoire darmziekte Kinderarts maag-, darm- en leverziekten dr. Lissy de Ridder is enthousiast over een nieuwe behand... Chronisch zieken Mon, 04 Jan 2021, 13:27:51
De stapeling van zorgkosten en meerkosten is onvoldoende opgelost De inkomenssituatie voor veel mensen met een beperking of chronische zieke is ronduit precair Mensen met een levensbrede, levenslange beperking of ch... Chronisch zieken Thu, 24 Oct 2019, 18:01:58