Succesvolle prijsonderhandelingen met leveranciers hebben dit mogelijk gemaakt

Patiënten krijgen per 1 november 2021 voorwaardelijke toegang tot de geneesmiddelen ataluren (merknaam Translarna) en recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (merknaam Natpar). Staatssecretaris Blokhuis van VWS heeft dit besloten na succesvolle prijsonderhandelingen met leveranciers en nadat partijen afspraken hebben gemaakt over vervolgonderzoek naar de effectiviteit van de middelen. Translarna richt zich op de behandeling van een zeldzame spierziekte en Natpar op de behandeling van een zeldzame stofwisselingsziekte. Daarnaast komt ook het middel givosiran (merknaam Givlaari) na prijsonderhandelingen in het basispakket. Givlaari richt zich op de behandeling van een zeldzame stofwisselingsziekte.

Staatssecretaris Blokhuis: “Door het nieuwe instrument van voorwaardelijke toelating is het mogelijk om medicijnen tijdelijk in het basispakket te krijgen. Dit is mooi nieuws voor de patiënten die deze medicijnen nodig hebben, omdat er geen alternatief is.”

Translarna en Natpar
Bij de veelbelovende geneesmiddelen Translarna en Natpar zijn er aanwijzingen dat ze een gunstig effect hebben op het ziekteverloop, maar kon de effectiviteit nog niet voldoende vastgesteld worden op basis van beschikbare gegevens uit klinisch onderzoek. Hierdoor kan nog niet worden bepaald of de middelen in aanmerking komen voor vergoeding vanuit het basispakket. Voor medicijnen voor ernstige, vaak zeldzame, ziekten is dit vaker het geval op het moment van registratie. Met het nieuwe instrument van voorwaardelijke toelating krijgen patiënten toch toegang, terwijl er aanvullende onderzoeksgegevens verzameld worden.

Op basis van de gegevens die tijdens de voorwaardelijk toelating verzameld worden zal het Zorginstituut Nederland over enkele jaren opnieuw de effectiviteit van deze middelen beoordelen, waarna wordt besloten of de geneesmiddelen definitief worden opgenomen in het basispakket.

Translarna is geregistreerd voor de behandeling van de spierziekte Duchenne bij patiënten van twee jaar en ouder. Duchenne is een ernstige en zeldzame genetische spierziekte die onder meer leidt tot snelle achteruitgang van het fysiek functioneren vanaf jonge leeftijd. Er komen ongeveer 20 patiënten in aanmerking voor deze behandeling.

Natpar is geregistreerd als aanvullende behandeling van patiënten met chronische hypoparathyreoïdie (bijschildklierziekte) wier toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen. Patiënten die onvoldoende onder controle zijn met standaardtherapie kunnen ernstige bijwerkingen ervaren, zoals spierkrampen of spasmen. Circa 100 patiënten komen in aanmerking voor Natpar.

Givlaari
Givlaari vermindert het aantal aanvallen bij patiënten met acute hepatische porfyrie die frequent pijnaanvallen ondervinden. Acute hepatische porfyrie is een erfelijke zeldzame stofwisselingsziekte die onder meer aanvallen van hevige buikpijn kan veroorzaken.

Het Zorginstituut Nederland adviseerde Givlaari alleen op te nemen in het basispakket na een prijsonderhandeling, omdat de jaarlijkse behandelkosten van ruim een half miljoen euro per patiënt zeer hoog waren en de kosteneffectiviteit ongunstig. De prijsonderhandeling is nu succesvol afgerond en daarmee zal Givlaari voor een bestaande groep van circa 12 tot 15 patiënten vergoed worden vanuit het basispakket. Jaarlijks komen daar naar verwachting 1 tot 2 nieuwe patiënten bij.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Naam auteur en/of bewerkt door: Rijksoverheid
Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Rijksoverheid
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.rijksoverheid.nl/actueel/nieuws/2021/10/29/drie-geneesmiddelen-tegen-zeldzame-aandoeningen-in-het-basispakket
Originele titel: Drie geneesmiddelen tegen zeldzame aandoeningen in het basispakket
Doelgroep: Zorgprofessionals, Beleidsmakers
Datum: 2021-10-30

Relevante artikelen ...

Campagnes om het belang van de basisregels en vaccinatie extra te onderstrepen Ook wordt informatie opnieuw begrijpelijk en toegankelijk aangeboden voor specifieke doelgroepen Met de ingang van de nieuwe COVID-maatregelen, afgel... Management & beleid Sat, 06 Nov 2021, 13:58:41
Geneesmiddelen moeten sneller bij patiënt komen Daarvoor pleit de KNAW in een nieuw advies ’Meer efficiëntie door innovatie’. De Nederlandse kennis op het gebied van geneesmiddelenontwikkeling is t... Management & beleid Wed, 06 Oct 2021, 15:32:16
Compensatieregeling voor inname verlopen jodiumtabletten De compensatieregeling heeft een looptijd tot en met 31 december 2021 Het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) biedt apothekers een... Management & beleid Wed, 04 Aug 2021, 12:30:46
Berichtgeving over donatie COVID-vaccins Het ministerie van VWS heeft besloten vaccins te doneren die nog op voorraad zijn en die niet bij de huisartsen zijn geweest In de media wordt woensd... Management & beleid Wed, 21 Jul 2021, 18:30:39
Focus op passende zorg nog hard nodig De omslag naar passende zorg is nodig om de zorgkosten beheersbaar te houden en uitgestelde zorg in te halen In 2020 en 2021 leverden zorgaanbieders ... Management & beleid Sun, 06 Jun 2021, 06:37:00
Transgenderwet vereenvoudigd Er wordt een aantal wijzigingen voorgesteld dat de procedure vereenvoudigen Personen van wie de genderidentiteit niet aansluit bij het bij de geboort... Management & beleid Thu, 06 May 2021, 11:53:41