Drug repurposing (hergebruik van medicijnen) kunnen voor zeldzame ziekten een uitkomst kan bieden

Medicatie ontwikkelen voor een zeldzame ziekte is lastig

In twee publicaties in het gerenommeerde wetenschappelijke tijdschrift Nature Reviews Drug Discovery benadrukt Anneliene Jonker (TechMed Centrum) het belang van zorg voor zeldzame ziektes zien, en de innovatie die daarin nodig is. De programmamanager personalised medicine laat zien hoe drug repurposing (hergebruik van medicijnen) voor zeldzame ziekten een uitkomst kan bieden, en daarnaast hoe ontwikkelingen in innovatieve therapieën voor zeldzame ziektes worden beïnvloed door personalised medicine.

Over de hele wereld zijn er veel verschillende definities voor wanneer een ziekte zeldzaam is. Daardoor weet niemand precies hoeveel zeldzame ziektes er precies zijn. Dit maakt het lastig om efficiënt tot goede behandelingen te komen. Door over die definitie na te denken en bijvoorbeeld bepaalde subgroepen samen te voegen kun je de impact van behandelingen zo groot mogelijk maken.

Verschillende definities
“Over de hele wereld zijn er zo’n negentig verschillende definities, de Wereldgezondheidsorganisatie is ook bezig met zo’n definitie”, vertelt Jonker, “Maar hoe deze definitie beïnvloed wordt door steeds meer te kijken naar het individu, zoals bij personalised medicine gebeurt, dat wisten we eigenlijk niet. We hebben daarbij gekeken naar hoe we veel voorkomende ziektes steeds vaker in kleine subgroepen uiteenzetten. Op die manier ga je soms richting een zeldzame entiteit. Een vaker voorkomende kankersoort kan bijvoorbeeld zo een zeldzame ziekte worden doordat we hem dusdanig ver opdelen met specifieke biomarkers. Tot slot keken we naar gedeelde moleculaire kenmerken, waardoor sommige verschillende zeldzame ziektes toch op eenzelfde manier behandeld kunnen worden."

Hergebruik van medicijnen
In haar tweede publicatie keek Jonker naar ‘drug repurposing’. Dat is het opnieuw gebruiken van medicijnen voor een andere ziekte. “Het bekendste voorbeeld is Viagra; dat werd ontwikkeld als medicijn tegen hart- en vaatziekten, maar staat nu beter bekend als middel tegen erectiestoornissen.”

Medicatie ontwikkelen voor een zeldzame ziekte is lastig. Er zijn maar weinig mensen om klinische trials mee te doen en ook nog eens weinig expertise over het verloop van de ziekte. Daardoor kost het veel geld en tijd om een medicijn te ontwikkelen voor een zeldzame ziekte. Door een medicijn te hergebruiken heb je veel minder geld en tijd nodig voor de ontwikkeling. Dit kan een uitkomst zijn bij zeldzame ziekten.

Overzicht van initiatieven
Daarvoor bracht Jonker in kaart welke initiatieven er wereldwijd al zijn geweest om hergebruik mogelijk te maken. “Als je weet wat allemaal mogelijk is, kan je als ontwikkelaar een beter route opstellen voor de ontwikkeling van hergebruik van een medicijn.” Voor haar publicatie maakte ze, samen met een internationale groep experts, een overzicht van initiatieven inclusief checklijsten om te zien wanneer het beste moment is gebruik te maken van die initiatieven. Op die manier kan hergebruik van medicijnen de ontwikkeling van een medicijn voor een zeldzame ziekte inkorten van gemiddeld dertig jaar naar zo’n tien jaar.

Meer informatie
Dr. Anneliene Jonker is programmamanager Personalised Medicine in het Technisch Medisch Centrum. Daarnaast is ze vicevoorzitter van het wetenschappelijk comité Therapieën van het International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC). Ze publiceerde in korte tijd twee keer in het wetenschappelijke tijdschrift Nature Reviews Drug Discovery getiteld ‘Defining rare conditions in the era of personalized medicine’ en ‘IRDiRC Drug Repurposing Guidebook: making better use of existing drugs to tackle rare diseases’.

Bron: Universiteit Twente

Tags bij dit artikel:

• medicijnen
• Universiteit Twente
• zeldzame ziekte
• drug repurposing
• hergebruik