Jeffrey Beekman, onderzoeker aan het Universitair Medisch Centrum Utrecht kreeg op 12 september in Milaan de ERS Excellence Award uitgereikt voor zijn onderzoek, waarin hij medicijnen voor taaislijmziekte test in menselijke mini-darmen.
Beekman krijgt de prijs uitgereikt op het jaarlijkse ERS International Congress. Aan de prijs is een geldbedrag verbonden van 7.500 euro.
Voor het voorspellen van de werkzaamheid van een medicijn voor taaislijmziekte ofwel Cystische Fybrose (CF) gebruikt Beekman microscopisch kleine darmpjes (organoïden/mini-organen). Onderzoekers van het Utrechtse Hubrecht Instituut hebben ontdekt hoe ze mini-darmen kunnen maken van stamcellen uit de darm. Uit één stukje weefsel kunnen vele darmpjes groeien. Beekman ontwikkelde vervolgens een test voor CF. Hij werkte daarbij samen met het Hubrecht Instituut, de Nederlandse CF Stichting (NCFS) en de onderzoeksgroep van Hans Clevers.
Beekman is blij met de waardering. “Cystische Fybrose is een genetische ziekte die in wel tweeduizend vormen voorkomt, veroorzaakt door een eiwitdefect. Met medicijnen willen we dit defect in de cel repareren. Wij zijn zo'n 1500 soorten medicijnen aan het testen.”
Biobank
In het UMC Utrecht liggen van honderden patiënten gekweekte darmpjes in een biobank. Beekman: “Patiënten hoeven niet meer naar het ziekenhuis te komen voor het onderzoek. We pakken telkens een mini-darm van ze uit de diepvries. En we kunnen aan de hand van de reactie in het darmweefsel voorspellen of een medicijn voor deze patiënt effectief is of niet. Als het middel werkt, zwelt het darmpje binnen een uur door binnenstromend vocht.”
Gebruik van de organoïden biedt tevens financieel voordeel volgens Beekman. “Medicijnen tegen taaislijmziekte zijn loeiduur. Door dit onderzoek kan ook worden voorkomen dat patiënten die meedoen aan onderzoek geruime tijd een kostbaar middel slikken dat voor hen niet werkt.”
Taaislijmziekte
Taaislijmziekte is een ernstige, levensbedreigende ziekte. De eerste verschijnselen treden al vlak na de geboorte op. Patiënten hebben overmatig veel vastzittend slijm. Daardoor hebben ze vaak longproblemen, zijn extreem moe, hebben buikpijn en veel last van verstopte darmen. De situatie verslechtert met verloop van de tijd. Beekman: "Hoe vroeger je gaat behandelen, hoe beter het is. Als je de verslechterde eiwit-functie repareert, voorkom je allerlei ellende.”
Bron: UMC Utrecht