De testfase van ODAP begint met een geneesmiddel voor een zeldzame erfelijke nierziekte

Veelbelovende geneesmiddelen voor zeldzame niet-oncologische ziekten komen sneller en op een gecontroleerde manier beschikbaar voor patiënten door een nieuw protocol: het Orphan Drug Access Protocol (ODAP). De testfase van ODAP begint met een geneesmiddel voor een zeldzame erfelijke nierziekte. Medicijn voor de Maatschappij, platform voor de beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten en een initiatief van Amsterdam UMC, coördineert de testfase.

Het protocol ODAP is bedoeld voor nieuwe, veelbelovende geneesmiddelen voor de behandeling van zeer zeldzame, niet-oncologische aandoeningen. Deze medicijnen, weesgeneesmiddelen genoemd, doorlopen na goedkeuring door de EMA (European Medicines Agency), een lange procedure voordat ze beschikbaar komen voor patiënten. Ze worden namelijk pas vergoed uit de basisverzekering als de effectiviteit en veiligheid voldoende bewezen zijn. Maar dat traject duurt vaak lang. De ODAP-toegangsroute doorbreekt dat en regelt dat deze geneesmiddelen sneller beschikbaar komen voor patiënten op een gecontroleerde manier, dankzij goede afspraken over het gebruik, dataverzameling en betaling.

De initiatiefnemers van ODAP hebben afgesproken het nieuwe protocol de komende jaren te testen in een pilotfase die nu van start gaat. Lumasiran is het eerste weesgeneesmiddel in de pilot. De betrokken partijen willen in de pilotfase met 3 tot 5 weesgeneesmiddelen het ODAP-traject doorlopen om het protocol waar nodig te kunnen verbeteren.

Gecontroleerde beschikbaarheid
Carla Hollak, hoogleraar metabole ziekten van Amsterdam UMC en initiatiefnemer van het platform Medicijn voor de Maatschappij: “Het mooie aan ODAP is dat we de toegang en betaling van nieuwe geneesmiddelen parallel regelen met het verzamelen van aanvullende informatie over de werking en veiligheid op de langere termijn. Zo komen nieuwe weesgeneesmiddelen op een gecontroleerde manier sneller beschikbaar.”

In het ODAP-traject zitten verschillende fasen waarin de fabrikant van het medicijn en de zorgverzekeraars specifieke prijsafspraken maken. Anke Pisters-van Roy is adviserend arts bij CZ en namens zorgverzekeraars betrokken bij dit project: “In de eerste periode is er nog niet zoveel informatie over het effect van een nieuw geneesmiddel. De prijs van het middel moet dan rechtdoen aan die onzekerheid. Naarmate we meer weten over de effectiviteit wordt de prijs daarop aangepast.”

Beschadiging nieren
Bij mensen met Primaire Hyperoxalurie type 1 (PH1) werkt één enzym in de lever niet goed. Een bepaalde stof wordt daardoor niet goed afgebroken en in het lichaam omgezet in een giftige afvalstof die nierstenen, nierverkalking en uiteindelijk ernstige nierschade veroorzaakt. Jaap Groothoff is hoogleraar kindernefrologie en behandelend arts van PH1-patiënten: “Tot voor kort was er voor PH1-patiënten geen goede behandeling. Vaak was een levertransplantatie in combinatie met een niertransplantatie de enige uitweg.”

Recent onderzoek heeft aangetoond dat het geneesmiddel lumasiran een positief effect heeft op de ziekte PH1. Dit weesgeneesmiddel is veelbelovend omdat het de aanmaak van de giftige afvalstof blokkeert. En patiënten die het geneesmiddel krijgen, hebben minder giftige afvalstof in hun urine. Jaap Groothoff: “Of dit uiteindelijk ook leidt tot minder nierschade en een verbetering op de lange termijn, is nog onduidelijk. Dankzij ODAP kunnen die gegevens nu wel verzameld worden terwijl patiënten toegang hebben tot het veelbelovende medicijn.” Lumasiran is inmiddels goedgekeurd door de Europese en Amerikaanse geneesmiddelenautoriteiten.

ODAP is een initiatief van leden van de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen van het Zorginstituut Nederland. De pilot wordt financieel mogelijk gemaakt door Zorgverzekeraars Nederland. De coördinatie van de pilot ligt bij platform Medicijn voor de Maatschappij.

Lees meer over het ODAP-protocol

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Naam auteur en/of bewerkt door: Amsterdam UMC
Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Amsterdam UMC
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.amsterdamumc.org/nl/vandaag/medicijn-voor-zeldzame-nierziekte-sneller-beschikbaar.htm
Originele titel: Medicijn voor zeldzame nierziekte sneller beschikbaar
Doelgroep: Zorgprofessionals, Beleidsmakers
Datum: 2022-10-31

Relevante artikelen ...

Gezonde leefstijl belangrijk voor veel Nederlanders Afnemende bereidheid te betalen voor ongezonde medemens Bijna 70% van alle Nederlanders is voorstander van het anders organiseren van zorg om deze go... Anders Tue, 17 May 2022, 07:22:44
Veel bescherming door boostervaccinatie Mensen die een boostervaccinatie gehad hebben, zijn veel beter beschermd tegen COVID-19 ziekenhuis- en ICintensive care-opname Tussen 1 december 2021... Anders Wed, 02 Mar 2022, 14:18:59
Vaker bij slapeloosheid antipsychoticum quetiapine voorgeschreven Dit wordt in de richtlijnen voor huisartsen afgeraden vanwege bijwerkingen en te weinig bewijs van effectiviteit Quetiapine is een geneesmiddel voor ... Anders Sat, 04 Dec 2021, 08:36:57
Amerika geeft groen licht voor het alzheimermedicijn Aducanumab Aducanumab is het eerste medicijn dat het ziekteproces bij alzheimer aanpakt Het Amerikaans Geneesmiddelen Agentschap FDA heeft het geneesmiddel Ad... Anders Wed, 09 Jun 2021, 18:48:02
Ernstige infecties door lockdown voorkomen Sinds het invoeren van lockdown-maatregelen is het aantal gevallen van ernstige bacteriële infecties drastisch afgenomen Corona heeft geleid tot veel... Anders Mon, 31 May 2021, 12:42:14
Verbetering in zorgaanbod en contractering transgenderzorg Dit blijkt uit de voortgangsbrief die Kwartiermaker Transgenderzorg Michiel Verkoulen heeft gestuurd aan alle betrokkenen in de transgenderzorg De ca... Anders Mon, 03 May 2021, 14:30:43

Volg het nieuws ook via...

 

facebook Facebook

twitter Twitter

rss RSS

mail E-mail nieuwsbrief

 ZorgKrant.nl binnen Twitter.com