Na het aanpassen van de Nederlandse richtlijn in 2016 volgens de inzichten van Wijnsma, is ruim 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard
Er zijn meer dan 300 genen bekend waarin fouten leiden tot mitochondriële ziekten, allemaal zeldzaam of ultra-zeldzaam
Opnieuw teleurstelling bij patiënten met de zeldzame ziekte van Morquio.
Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel voor een ernstige, zeldzame ziekte
In uitzonderlijke gevallen kan er een tekort aan een geneesmiddel ontstaan waarbij ter vervanging een geneesmiddel nodig is
Onderzoek hoe weesgeneesmiddelen, medicijnen voor ziektes met weinig patiënten, duurzaam en betaalbaar kunnen blijven
