Goede resultaten door combinatie van medicijnen bij aplastische anemie

Aplastische anemie is een ernstige zeldzame ziekte waarbij het beenmerg te weinig nieuwe bloedcellen aanmaakt

Een internationale studie, waarvan de Nederlandse tak onder leiding staat van het LUMC, heeft ontdekt dat de combinatie van twee medicijnen leidt tot betere bloedwaarden bij patiënten met aplastische anemie in vergelijking tot behandeling met maar een van de twee medicijnen. De studie is gepubliceerd in the New England Journal of Medicine.

Aplastische anemie is een ernstige zeldzame ziekte waarbij het beenmerg te weinig nieuwe bloedcellen aanmaakt. Als gevolg daarvan is er in het bloed een tekort aan cellen die zuurstof vervoeren, het lichaam beschermen tegen infecties en nodig zijn voor de stolling. Er zijn twee behandelmogelijkheden beschikbaar, namelijk een allogene stamceltransplantatie of een behandeling met het afweeronderdrukkende medicijn ATG. 

Betere bloedwaarden
In de internationale studie, die in Nederland werd geleid door hematologen Stijn Halkes en Jennifer Tjon, hebben artsen onderzocht wat de meerwaarde is van het toevoegen van eltrombopag, een medicijn dat de bloedaanmaak stimuleert, tijdens de ATG-behandeling. Normaal gesproken wordt eltrombopag alleen toegediend indien ATG niet goed aanslaat. Uit deze studie blijkt dat de combinatie van ATG en eltrombopag een verhoogde kans op verbetering van de bloedwaarden geeft in vergelijking tot behandeling met ATG alleen. 

Drie maanden na de start van de behandeling had 59% van de patiënten die de combinatietherapie kregen een verbetering of normalisatie van de bloedwaarden, terwijl dat bij de patiënten die alleen ATG kregen slechts bij 31% het geval was. Deze resultaten zijn met name hoopvol voor oudere patiënten of patiënten zonder geschikte stamceldonor, omdat zij vaker met ATG worden behandeld. 

De werkgroep aplastische anemie van de Nederlandse Vereniging voor Hematologie zal de uitkomsten van dit onderzoek gebruiken bij het opstellen van een nieuwe versie van de landelijke richtlijn voor behandeling van aplastische anemie.

Behandelrespons voorspellen
Het LUMC is een landelijk expertisecentrum op het gebied van aplastische anemie en daarmee gespecialiseerd in de diagnostiek en behandeling van deze zeldzame ziekte. Onder leiding van Jennifer Tjon wordt op de afdeling Hematologie onderzoek gedaan naar de ontstaanswijze van aplastische anemie. Een van de doelen van dit onderzoek is om in de toekomst beter te kunnen voorspellen welke patiënten de grootste kans hebben om te reageren op de behandeling met ATG en eltrombopag.

Tags bij dit artikel:

• medicijnen
• LUMC
• bloedcellen
• beenmerg
• combinatie
• stamceltransplantatie