In het project CureQ draait het om de erfelijke hersenaandoeningen Spinocerebellaire ataxie (SCA) type 1 en type 3 en de ziekte van Huntington

Een Nederlands consortium dat zich richt op het voorspellen, vertragen en genezen van bepaalde zeldzame bewegingsstoornissen, ontvangt bijna vijf miljoen subsidie van NWO / Nationale Wetenschapsagenda (NWA) voor het project CureQ. Neuroloog Bart van de Warrenburg is één van de hoofdaanvragers.

In het project CureQ draait het om de erfelijke hersenaandoeningen Spinocerebellaire ataxie (SCA) type 1 en type 3 en de ziekte van Huntington. Deze ziekten worden veroorzaakt door te veel herhalingen van hetzelfde stukje DNA (repeats).  Dit leidt tot stapeling van schadelijke eiwitten waardoor de ziekten ontstaan. De ziekten kunnen al op relatief jonge leeftijd ontstaan en leiden vaak snel tot flinke beperkingen.

Experimentele behandelingen
Er zijn nog geen behandelingen die de ziektes stoppen of de achteruitgang kunnen remmen. Recent zijn wel hoopgevende onderzoeken gestart met experimentele genetische behandelingen, via ruggenprikken of een eenmalige toediening in de hersenen, om de aanmaak van de eiwitten die de ziekte veroorzaken te remmen. Voordat deze behandelingen veilig en gericht kunnen worden toegepast, moet een aantal belangrijke vragen worden beantwoord. Van de Warrenburg: “We weten op dit moment niet wat het optimale moment is om een behandeling te starten en wie baat kan hebben bij deze therapieën. Om dat moment te bepalen moeten we manieren vinden om het begin en het verloop van deze ziekten beter te voorspellen. Maar hoe gaan dragers van deze erfelijke fouten om met deze voorspellingen, en willen ze die wel weten? Verder zijn de behandelingen die nu onderzocht worden behoorlijk invasief en moeten we op zoek naar alternatieve strategieën.”

Divers
Patiënten met deze bewegingsstoornissen worden onderverdeeld in groepen op basis van het moment waarop de ziekte zich openbaart: op zeer jonge leeftijd, op volwassen leeftijd, en op oudere leeftijd. Van de Warrenburg: “Zowel de beginleeftijd van de ziekte als de uitingen van de ziekte zijn zeer verschillend  en waarschijnlijk vereisen deze groepen ook verschillende behandelingen. De beantwoording van bovenstaande vragen vraagt dus om een zorgvuldige en gedifferentieerde aanpak.”

Consortium
Onderzoekers en artsen van diverse Nederlandse universiteiten, verschillende HBO-opleidingen, ethici, biotechnologiebedrijven, patiëntenverenigingen en stichting Proefdiervrij gaan samenwerken in het project CureQ, met als doel een persoonsgerichte aanpak en behandeling mogelijk te maken voor SCA’s en de ziekte van Huntington. 

De Academische Alliantie tussen het Radboudumc en het MUMC+ voor Zeldzame Neurologische Bewegingsstoornissen is een belangrijke spil in het patiëntgebonden onderzoek binnen het project. De beoogde doorbraken in nieuwe therapeutische strategieën, gecombineerd met het gebruik van gekweekte celmodellen van gendragers moet leiden tot persoonsgerichte behandelingen en perspectief voor gendragers en hun familie. Het totaalbudget van het onderzoek bedraagt €5,5 miljoen, waarvan €4,7 miljoen wordt gesubsidieerd door de Nederlandse Organisatie voor Wetenschappelijk Onderzoek.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Naam auteur en/of bewerkt door: Radboudumc
Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Radboudumc
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.radboudumc.nl/nieuws/2022/vijf-miljoen-voor-zeldzame-bewegingsstoornissen
Originele titel: Vijf miljoen voor zeldzame bewegingsstoornissen
Doelgroep: Zorgprofessionals, Studenten
Datum: 2022-03-23

Relevante artikelen ...

Oude theorie over gehoorverlies nieuw leven ingeblazen De verwachting is dat in 2050 2,5 miljard mensen leiden aan slechthorendheid Een ontdekking van een internationale groep wetenschappers blaast een vi... Wetenschap & onderwijs Thu, 19 May 2022, 17:37:39
Preventieve behandeling eierstokkanker onderzocht De laatste jaren zijn er steeds meer aanwijzingen gevonden die erop duiden dat eierstokkanker niet begint in de eierstokken zelf, maar in de eileiders... Wetenschap & onderwijs Sun, 01 May 2022, 13:48:31
Ontwikkeling nieren van te vroeg geboren kinderen onderzocht De nieren zijn de filters van het lichaam De nieren ontwikkelen zich tijdens de zwangerschap, en de aanleg ervan is afgerond voor de uitgerekende dat... Wetenschap & onderwijs Thu, 17 Feb 2022, 15:56:45
Kansberekening overbrengen ziekte van Stargardt van ouder naar kind Stargardt komt voor bij één op de tienduizend mensen en is een zogenaamde recessieve ziekte De kans dat een persoon met de ziekte van Stargardt en ee... Wetenschap & onderwijs Sun, 06 Feb 2022, 12:08:27
Onderzoek naar het effect van een leefstijlprogramma op het denkvermogen gestart Men gaat kijken hoe leefstijlinterventies kunnen bijdragen aan het verbeteren van de hersengezondheid van ouderen De FINGER-NL studie is gestart, een... Wetenschap & onderwijs Sun, 30 Jan 2022, 07:51:33
Lichaamssamenstelling geeft een beter beeld dan BMI De laatste jaren is er steeds meer aandacht voor lichaamssamenstelling De samenstelling van het lichaam is van belang bij de overlevingskansen bij ni... Wetenschap & onderwijs Tue, 11 Jan 2022, 14:38:08

Volg het nieuws ook via...

 

facebook Facebook

twitter Twitter

rss RSS

mail E-mail nieuwsbrief

 ZorgKrant.nl binnen Twitter.com