Vijf jaar onderzoek naar hersenstamkanker (diffuus intrinsiek pons glioom; DIPG) bij kinderen met financiële steun van Stichting Semmy is afgerond
Arts-onderzoekers Lot Sewing en Sophie Veldhuijzen van Zanten hebben vijf jaar onderzoek gedaan naar hersenstamkanker (diffuus intrinsiek pons glioom; DIPG) met financiële steun van Stichting Semmy. Sewing deed preklinisch onderzoek om inzicht te krijgen in het ontstaan van DIPG, om de afgifte van chemotherapie vanuit de bloedbaan in de tumor te onderzoeken en om nieuwe toedieningsmethodes te testen. De resultaten uit het laboratorium werden vervolgens geïmplementeerd in de eerste klinische studies voor patiënten met DIPG, uitgevoerd door Veldhuijzen van Zanten. Lot Sewing en Sophie Veldhuijzen van Zanten promoveren beiden op 28 november bij VUmc.
Promotieonderzoek Lot Sewing
Chemotherapie is maar beperkt effectief bij DIPG doordat veel medicijnen worden tegengehouden door de zogenoemde bloed-hersen-barrière en dus niet in de tumor komen. Als alternatief kunnen medicijnen direct in de tumor worden toegediend met een techniek die 'convection enhanced delivery' (CED) wordt genoemd. In het lab heeft Sewing nieuwe modellen ontwikkeld om toediening van medicijnen via CED in de hersenstam te testen. Sewing: "We hebben ontdekt dat toediening van bepaalde medicijnen via CED in modellen kan zorgen voor langere overleving, maar dat de hersenstam wel gevoeliger is voor chemotherapie dan andere delen van de hersenen. Door dit onderzoek weten we nu meer over de opname van bepaalde medicijnen in de tumor. Ook hebben we nieuwe technieken ontwikkeld om CED in het laboratorium te testen, zodat deze uiteindelijk kunnen dienen als behandeling voor kinderen met DIPG."
Promotieonderzoek Sophie Veldhuijzen van Zanten
Door deelname van patiënten aan de klinische studies zijn belangrijke ontdekkingen gedaan. Zo werd aangetoond dat het toevoegen van het medicijn gemcitabine aan de standaardbehandeling met bestraling veilig is. Met een PET-studie werd aangetoond dat een ander medicijn (bevacizumab) in veel gevallen niet aankomt in de tumor. Om het tekort aan gegevens van deze zeldzame ziekte te ondervangen, heeft Veldhuijzen van Zanten een registratiesysteem opgezet waarin inmiddels gegevens van 700 DIPG-patiënten uit heel Europa zijn verzameld. De Europese 'DIPG Registry' is opgezet in nauwe samenwerking met een team in Cincinnati (VS) die tegelijkertijd een registratie hebben opgezet voor patiënten uit Amerika, Canada, Australië en Nieuw Zeeland. Door beide systemen te combineren is het mogelijk geworden om de eerste wereldwijde studie uit te voeren met gegevens van meer dan 1100 patiënten. Veldhuijzen van Zanten: "Dit onderzoek heeft ons geleerd dat er bepaalde kenmerken zijn van de ziekte die voorspellen of een patiënt korter of langer zal leven. Deze informatie leidt tot een beter begrip van de ziekte en mogelijk resulteert dit in de toekomst tot het vinden van een behandeling die kinderen beter kan maken."
DIPG
Diffuus intrinsiek pons glioom (DIPG of hersenstamkanker) is een zeldzame vorm van kinderkanker die in Nederland ongeveer tien keer per jaar voorkomt. Voor DIPG bestaat nog geen behandeling die kinderen beter kan maken. Patiënten met DIPG overlijden gemiddeld binnen negen maanden na het stellen van de diagnose. Het ziektebeeld DIPG is recent veel in het nieuws geweest door de nagellakactie van VUmc-patiënt Tijn die 1 miljoen euro ophaalde voor Stichting Semmy.