Het is de eerste keer in Nederland dat gentherapie wordt vergoed

Patiënten met een specifieke erfelijke netvliesaandoening kunnen volgend jaar behandeld worden met gentherapie. Dit heeft minister van Ark van Medische Zorg en Sport eind december besloten na prijsonderhandelingen. Het Oogziekenhuis in Rotterdam, Amsterdam UMC en Radboudumc mogen deze nieuwe behandeling gaan uitvoeren. Het is de eerste keer in Nederland dat gentherapie wordt vergoed.

De therapie is bedoeld voor mensen met een ernstige afwijking in het netvlies door een verandering in één bepaald gen, in dit geval het RPE65-gen. Deze zeer zeldzame aandoening, die bij circa een tot twee Nederlanders per jaar wordt geconstateerd, wordt ‘Leber congenitale amaurosis’ genoemd. Kinderen met deze erfelijke oogziekte zijn ernstig slechtziend vanaf de geboorte. In de loop van hun leven verslechtert de functie van het netvlies steeds verder, wat meestal leidt tot blindheid voor het veertigste levensjaar.

Gentherapie
Gentherapie is een behandeling waarbij met een onschuldig virus een versie van een gezond gen in het lichaam wordt gebracht. Het gezonde gen moet dan de taak van het defecte gen overnemen. Deze zeer geavanceerde en veelbelovende therapie moest eerst uitgebreid getest worden, waardoor het meer dan twintig jaar duurde voordat met deze techniek mensen konden worden behandeld. Bij talrijke zieken waarbij defecte genen een belangrijk rol spelen, kan deze therapie uitkomst bieden. Het nadeel is dat deze therapieën erg duur zijn, het voordeel is dat ze maar een of een paar keer moeten worden gegeven.

Het oog staat vaak vooraan bij nieuwe behandeltechnieken zoals gen- en stamceltherapie. Dit komt doordat het oog heel goed te onderzoeken is met gedetailleerde technieken en de behandelingen precies kunnen worden toegediend met microchirurgische operaties. Daarnaast is de kans op ontsteking en bijwerkingen in het oog kleiner in vergelijking met andere organen.

Netvliesaandoening
De nieuwe gentherapie (Luxturna) is alleen geschikt voor mensen met een netvliesaandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in het RPE65-gen. Verder heeft de therapie, die eenmalig wordt toegediend, alleen zin als het netvlies nog in een bepaalde mate werkt. Dat betekent dat slechts ongeveer twintig patiënten in Nederland voor deze behandeling in aanmerking komen, want de ziekte als gevolg van een defect RPE65-gen is erg zeldzaam. Toediening van het middel leidt doorgaans tot een relevante verbetering van het zicht bij deze ernstig visueel gehandicapte patiënten die anders blind zouden worden. Het gezichtsvermogen wordt echter niet meer ‘normaal’.

De gentherapie is al een tijdje goedgekeurd door de autoriteiten, maar er was nog geen overeenstemming over de prijs. Vanwege de hoge prijs van deze kostbare gentherapietechniek - enkele tonnen per behandeling – moest hier eerst worden onderhandeld voordat de therapie kon worden toegelaten in het basispakket.


Tags bij dit artikel:


Artikelen met gelijksoortige tags:


Gegevens bij dit artikel:

  • Naam auteur en/of bewerkt door: Radboudumc
  • Fotograaf of fotobureau: : INGImages
  • Bron bij dit artikel: : Radboudumc
  • Wat is de URL bij deze bron?: Visit Website
  • Originele titel: Gentherapie voor zeldzame oogziekte vergoed
  • Doelgroep: Zorgprofessionals, Beleidsmakers, Mantelzorgers, Studenten
  • Datum: 28 dec 2020

 


Disclaimer bij dit artikel:
Hoewel wij ernaar streven om correcte en actuele informatie te verschaffen, kunnen wij niet garanderen dat de informatie juist is op het moment waarop deze ontvangen wordt, of dat de informatie na verloop van tijd nog steeds juist is. Informatie binnen het ZorgKrant.nl en het Zorgportaal.nl netwerk zijn niet bedoeld als een medisch advies of ter vervanging van het advies van een arts en/of BIG geregistreerde professional. Op grond van de aangeboden informatie dienen derhalve geen acties te worden ondernomen zonder voorafgaand deskundig advies.


Ongewenst of inhoudelijke vragen over dit artikel?
De meeste berichten binnen onze site zijn afkomstig van onze partners, overheid, belangenorganisaties, universiteiten en kennisorganisaties, etc. Ziet u een fout of heeft u inhoudelijke feedback? neem dan contact op met de bron van het artikel!, aangegeven onderaan ieder artikel.
Ziet u een bericht welke, ondanks onze beperkte controle, ingaat tegen onze gedragscodes, de wetgving, etc. , neem dan a.u.b. contact op met onze redactie!

Aanmelden e-mail nieuwsbrief

ZorgKrant.nl is een initiatief van de stichting Care Net Holland!