Het is de eerste keer in Nederland dat gentherapie wordt vergoed

Patiënten met een specifieke erfelijke netvliesaandoening kunnen volgend jaar behandeld worden met gentherapie. Dit heeft minister van Ark van Medische Zorg en Sport eind december besloten na prijsonderhandelingen. Het Oogziekenhuis in Rotterdam, Amsterdam UMC en Radboudumc mogen deze nieuwe behandeling gaan uitvoeren. Het is de eerste keer in Nederland dat gentherapie wordt vergoed.

De therapie is bedoeld voor mensen met een ernstige afwijking in het netvlies door een verandering in één bepaald gen, in dit geval het RPE65-gen. Deze zeer zeldzame aandoening, die bij circa een tot twee Nederlanders per jaar wordt geconstateerd, wordt ‘Leber congenitale amaurosis’ genoemd. Kinderen met deze erfelijke oogziekte zijn ernstig slechtziend vanaf de geboorte. In de loop van hun leven verslechtert de functie van het netvlies steeds verder, wat meestal leidt tot blindheid voor het veertigste levensjaar.

Gentherapie
Gentherapie is een behandeling waarbij met een onschuldig virus een versie van een gezond gen in het lichaam wordt gebracht. Het gezonde gen moet dan de taak van het defecte gen overnemen. Deze zeer geavanceerde en veelbelovende therapie moest eerst uitgebreid getest worden, waardoor het meer dan twintig jaar duurde voordat met deze techniek mensen konden worden behandeld. Bij talrijke zieken waarbij defecte genen een belangrijk rol spelen, kan deze therapie uitkomst bieden. Het nadeel is dat deze therapieën erg duur zijn, het voordeel is dat ze maar een of een paar keer moeten worden gegeven.

Het oog staat vaak vooraan bij nieuwe behandeltechnieken zoals gen- en stamceltherapie. Dit komt doordat het oog heel goed te onderzoeken is met gedetailleerde technieken en de behandelingen precies kunnen worden toegediend met microchirurgische operaties. Daarnaast is de kans op ontsteking en bijwerkingen in het oog kleiner in vergelijking met andere organen.

Netvliesaandoening
De nieuwe gentherapie (Luxturna) is alleen geschikt voor mensen met een netvliesaandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in het RPE65-gen. Verder heeft de therapie, die eenmalig wordt toegediend, alleen zin als het netvlies nog in een bepaalde mate werkt. Dat betekent dat slechts ongeveer twintig patiënten in Nederland voor deze behandeling in aanmerking komen, want de ziekte als gevolg van een defect RPE65-gen is erg zeldzaam. Toediening van het middel leidt doorgaans tot een relevante verbetering van het zicht bij deze ernstig visueel gehandicapte patiënten die anders blind zouden worden. Het gezichtsvermogen wordt echter niet meer ‘normaal’.

De gentherapie is al een tijdje goedgekeurd door de autoriteiten, maar er was nog geen overeenstemming over de prijs. Vanwege de hoge prijs van deze kostbare gentherapietechniek - enkele tonnen per behandeling – moest hier eerst worden onderhandeld voordat de therapie kon worden toegelaten in het basispakket.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Naam auteur en/of bewerkt door: Radboudumc
Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Radboudumc
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.radboudumc.nl/nieuws/2020/gentherapie-voor-zeldzame-oogziekte-vergoed
Originele titel: Gentherapie voor zeldzame oogziekte vergoed
Doelgroep: Zorgprofessionals, Beleidsmakers, Mantelzorgers, Studenten
Datum: 2020-12-28

Relevante artikelen ...

Intensieve insulinebehandeling FGM in basispakket Diabetes is een vervelende ziekte en heeft veel impact op het leven van patiënten De sensortechnologie Flash Glucose Monitoring (FGM) komt in het bas... Chronisch zieken Thu, 12 Dec 2019, 19:56:22
Nieuwe combinatie van geneesmiddelen voor leukemie in basispakket Het besluit van de minister volgt op prijsonderhandelingen met de leverancier Patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL) krijgen toegang tot... Chronisch zieken Thu, 21 Nov 2019, 19:33:46
Per 1 juli bijbetalen voor Priadel Patiënten moeten  vanaf 1 juli gaan bijbetalen, omdat de prijs boven de limiet van het Geneesmiddelenvergoedingsysteem (GVS) komt. Cliënteno... Chronisch zieken Mon, 01 Jul 2019, 10:24:27
Paracetamol na pakketmaatregel veelal zelf betaald Per 1 januari jongstleden schrapte de minister de 1000 mg variant van paracetamol uit het basispakket Van paracetamol is een variant met een sterkte ... Chronisch zieken Thu, 16 May 2019, 19:01:39
Parkinson patiënten lopen beter door compensatiestrategieen Veel mensen met Parkinson hebben last van loopstoornissen Het verlies van het vermogen om normaal te kunnen lopen is een veelvoorkomend probleem bij ... Chronisch zieken Tue, 26 Mar 2019, 13:12:26
Meer ruimte voor preventie in basispakket Huisartsen kunnen mensen met een gezondheidsrisico door overgewicht verwijzen naar een zogenaamde gecombineerde leefstijl interventie (GLI). Vanaf vo... Chronisch zieken Sat, 02 Jun 2018, 09:57:45