Het is de eerste keer in Nederland dat gentherapie wordt vergoed

Patiënten met een specifieke erfelijke netvliesaandoening kunnen volgend jaar behandeld worden met gentherapie. Dit heeft minister van Ark van Medische Zorg en Sport eind december besloten na prijsonderhandelingen. Het Oogziekenhuis in Rotterdam, Amsterdam UMC en Radboudumc mogen deze nieuwe behandeling gaan uitvoeren. Het is de eerste keer in Nederland dat gentherapie wordt vergoed.

De therapie is bedoeld voor mensen met een ernstige afwijking in het netvlies door een verandering in één bepaald gen, in dit geval het RPE65-gen. Deze zeer zeldzame aandoening, die bij circa een tot twee Nederlanders per jaar wordt geconstateerd, wordt ‘Leber congenitale amaurosis’ genoemd. Kinderen met deze erfelijke oogziekte zijn ernstig slechtziend vanaf de geboorte. In de loop van hun leven verslechtert de functie van het netvlies steeds verder, wat meestal leidt tot blindheid voor het veertigste levensjaar.

Gentherapie
Gentherapie is een behandeling waarbij met een onschuldig virus een versie van een gezond gen in het lichaam wordt gebracht. Het gezonde gen moet dan de taak van het defecte gen overnemen. Deze zeer geavanceerde en veelbelovende therapie moest eerst uitgebreid getest worden, waardoor het meer dan twintig jaar duurde voordat met deze techniek mensen konden worden behandeld. Bij talrijke zieken waarbij defecte genen een belangrijk rol spelen, kan deze therapie uitkomst bieden. Het nadeel is dat deze therapieën erg duur zijn, het voordeel is dat ze maar een of een paar keer moeten worden gegeven.

Het oog staat vaak vooraan bij nieuwe behandeltechnieken zoals gen- en stamceltherapie. Dit komt doordat het oog heel goed te onderzoeken is met gedetailleerde technieken en de behandelingen precies kunnen worden toegediend met microchirurgische operaties. Daarnaast is de kans op ontsteking en bijwerkingen in het oog kleiner in vergelijking met andere organen.

Netvliesaandoening
De nieuwe gentherapie (Luxturna) is alleen geschikt voor mensen met een netvliesaandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in het RPE65-gen. Verder heeft de therapie, die eenmalig wordt toegediend, alleen zin als het netvlies nog in een bepaalde mate werkt. Dat betekent dat slechts ongeveer twintig patiënten in Nederland voor deze behandeling in aanmerking komen, want de ziekte als gevolg van een defect RPE65-gen is erg zeldzaam. Toediening van het middel leidt doorgaans tot een relevante verbetering van het zicht bij deze ernstig visueel gehandicapte patiënten die anders blind zouden worden. Het gezichtsvermogen wordt echter niet meer ‘normaal’.

De gentherapie is al een tijdje goedgekeurd door de autoriteiten, maar er was nog geen overeenstemming over de prijs. Vanwege de hoge prijs van deze kostbare gentherapietechniek - enkele tonnen per behandeling – moest hier eerst worden onderhandeld voordat de therapie kon worden toegelaten in het basispakket.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Naam auteur en/of bewerkt door: Radboudumc
Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Radboudumc
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.radboudumc.nl/nieuws/2020/gentherapie-voor-zeldzame-oogziekte-vergoed
Originele titel: Gentherapie voor zeldzame oogziekte vergoed
Doelgroep: Zorgprofessionals, Beleidsmakers, Mantelzorgers, Studenten
Datum: 2020-12-28

Relevante artikelen ...

Nierteam komt aan huis Het ‘Nierteam aan Huis’ is een initiatief van het Erasmus MC, onder leiding van prof. dr. Willem Weimar 'Nierteam aan Huis’ is vanaf 1 januari 2021 v... Chronisch zieken Wed, 06 May 2020, 09:54:55
Help blinde en slechtziende mensen 1,5 meter afstand houden 1,5 meter afstand van elkaar houden gaat voor blinde en slechtziende mensen niet vanzelf Iedereen in Nederland houdt 1,5 meter afstand van elkaar. Ma... Chronisch zieken Wed, 08 Apr 2020, 05:05:07
Meer ruimte voor preventie in basispakket Huisartsen kunnen mensen met een gezondheidsrisico door overgewicht verwijzen naar een zogenaamde gecombineerde leefstijl interventie (GLI). Vanaf vo... Chronisch zieken Sat, 02 Jun 2018, 09:57:45
Behandeling tegen Hepatitis C in het basispakket De behandeling met Maviret (glecaprevir en pibrentasvir) tegen chronische hepatitis C wordt vanaf 1 maart 2018 vergoed vanuit het basispakket. Een ... Chronisch zieken Fri, 02 Mar 2018, 05:14:41
Veilige internettherapie voor vermoeidheidssyndroom Onderzoekers concluderen dat gedragstherapie via het internet veilig en effectief is Gedragstherapie via internet voor mensen met het chronisch ver... Chronisch zieken Sun, 04 Feb 2018, 07:14:02
Patiënt op kosten door uitwerking regeerakkoord De afspraken in het regeerakkoord over geneesmiddelen slecht voor patiënten die veel medicijnen gebruiken! `We willen met zijn allen dat mensen zo la... Chronisch zieken Mon, 30 Oct 2017, 13:36:28