(advertentie)

Patiënten met de oogziekte LCA (Leber’s congenitale amaurosis) hebben een erfelijke afwijking waardoor hun netvlies niet of niet goed functioneert

Voor het eerst in Nederland wordt een gentherapie getest onder patiënten met de ernstige erfelijke oogziekte LCA. Deze specifieke vorm van gentherapie lijkt effectief in eerdere studies (buiten Nederland); patiënten konden aanzienlijk beter zien. In deze studie worden patiënten geïnjecteerd met ‘gen-medicatie’ in hun aangedane oog, of met een placebo. De studie moet definitief aantonen of de gentherapie werkt.

Patiënten met de oogziekte LCA (Leber’s congenitale amaurosis) hebben een erfelijke afwijking waardoor hun netvlies niet of niet goed functioneert. Ze zijn vaak ernstig slechtziend of blind. De ziekte is zeer invaliderend en er zijn tot nu toe geen geneesmiddelen voor. Het Nederlandse bedrijf ProQR ontwikkelde een specifieke vorm van gentherapie, die mogelijk als behandeling is in te zetten voor deze ziekte. De effecten uit studies zijn veelbelovend.

‘Gen-pleistertje’
In het Expertisecentrum voor Erfelijke Oogziekten in Amsterdam UMC wordt deze week de eerste patiënt in Nederland behandeld in studieverband. De patiënt, die aan één oog nog maar een paar procent ziet en aan de andere nog zo’n twintig  procent, krijgt een injectie in het oog. “We spuiten bij de behandeling als het ware een ‘gen-pleistertje’ in het oog, dat het defect in het DNA deels kan repareren”, zegt Camiel Boon, hoogleraar Oogheelkunde en Klinische Ophthalmogenetica

Het gaat in dit onderzoek over het CEP290-gen. Het zou mooi zijn als in de toekomst ook andere gendefecten te behandelen zijn met deze techniek. “Maar dat moeten we nog uitzoeken”, aldus Boon. In de komende maanden testen de onderzoekers regelmatig of en hoe het zicht van de deelnemers verandert.

Eerste keer
Boon: "Het is de eerste keer dat we in Nederland binnen de oogheelkunde gentherapie toepassen. Hoewel we de resultaten moeten afwachten is de waarde van het onderzoek naar dit type behandeling sowieso groot. Het oog is heel toegankelijk voor behandeling en onderzoek en is daarom een orgaan dat vaak als eerste wordt gebruikt bij nieuwe therapieën. Als deze vorm van gentherapie succesvol is, biedt de techniek mogelijkheden voor andere organen."

Naast Amsterdam UMC doen RadboudUMC en het Oogziekenhuis Rotterdam mee aan dit onderzoek. De definitieve resultaten worden verwacht over een tot twee jaar.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Amsterdam UMC
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.amc.nl/web/nieuws-en-verhalen/actueel/actueel/nieuwe-gentherapie-voor-oogziekte-getest-.htm
Originele titel: Nieuwe gentherapie voor oogziekte getest
Doelgroep: Zorgprofessionals, Studenten
Datum: 2019-12-15

Relevante artikelen ...

Inzicht in drie overlappende aandoeningen vergroot door hersenscans ADHD, ASD en OCD zijn ontwikkelingsstoornissen die regelmatig in combinatie met elkaar voorkomen Grootschalig onderzoek naar hersenscans van mensen m... Wetenschap & onderwijs Sun, 21 Jun 2020, 13:06:26
Nieuw licht op CRISPR-Cas Bacterie, darmcellen exploderen door bacterie Campylobacter jejuni is een bacterie die in de darmen actief is We hebben bijna allemaal weleens diarree gehad van de bacterie Campylobacter jejuni. ... Wetenschap & onderwijs Thu, 18 Jun 2020, 18:47:05
SMA moet eerder behandeld worden Ieder jaar worden er 15-20 kinderen geboren met de zeldzame spierziekte SMADe ziekte SMA is de laatste tijd veel in het nieuws. Eind 2020 zijn er waar... Wetenschap & onderwijs Mon, 08 Jun 2020, 12:58:43
Subsidie voor onderzoek naar plotse hartdood Een op de vijf Nederlanders overlijdt door plotse hartdood Hanno Tan (Hartcentrum Amsterdam UMC) krijgt een Europese subsidie van een half miljoen eu... Wetenschap & onderwijs Mon, 25 May 2020, 08:19:18
Subsidie voor onderzoek naar vaatlekkage bij coronapatiënten Een longontsteking is een ernstige complicatie bij coronapatiënten Amsterdam UMC krijgt 1,6 miljoen van de Europese Commissie voor onderzoek naar vaa... Wetenschap & onderwijs Sat, 16 May 2020, 07:13:22
Gentherapie voor genetische oogziekten wordt verder ontwikkeld Erfelijke Retinale Dystrofie is een zeldzame maar ernstige oogaandoening die leidt tot blindheid Het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) heeft ... Wetenschap & onderwijs Wed, 22 Apr 2020, 19:54:18