(advertentie)

In Nederland lijden 180.000 kinderen en volwassenen aan een erfelijke stollingsstoornis

Onderzoek naar erfelijke stollingsziekten onder leiding van Marjon Cnossen heeft 4,1 miljoen euro subsidie ontvangen vanuit de Nationale Wetenschapsagenda (NWA).

Cnossen is kinderarts-hematoloog in het Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis. Cnossen: "We zijn er ontzettend trots op dat hiermee het belang en de potentie van innovatief onderzoek naar zeldzame ziekten wordt onderstreept."

Bloedingen
Patiënten kunnen ernstige bloedingen krijgen, bijvoorbeeld bij kleine wondjes of rondom operaties. Soms met fatale afloop. De huidige behandeling bestaat uit het via een infuus toedienen van kostbare stollingsmiddelen, in doses op basis van het lichaamsgewicht. Er kan echter met behulp van farmacokinetische modellen veel preciezer gedoseerd worden.

Gentherapie
Ook zijn er nieuwe, alternatieve behandelingen op komst, zoals gentherapie, insertie RNA’s of subcutaan toe te dienen antilichamen die de bloedstolling beïnvloeden. Cnossen: "Hoewel veelbelovend, is er weinig tot niets bekend over de veiligheid van deze nieuwe middelen. De verwachte kostprijzen zijn hoog."

Individu
In het SYMPHONY-consortium dat Cnossen leidt wordt een stapsgewijze aanpak voor behandeling op maat nagestreefd. SYMPHONY heeft zich tot doel gesteld de beste behandeling vast te stellen voor elk individu met een stollingsstoornis. Cnossen: "We gaan de huidige diagnostische testen verbeteren om de bloedingsneiging beter te definiëren, we gaan veilige en meer kosteneffectieve behandelingen ontwikkelen en we gaan kijken naar de  bloedingsneigingen bij verschillende mensen."

Kosten
Binnen het studievoorstel wordt value-based health care ingezet om voor de patiënt belangrijke uitkomsten systematisch te meten. Ook de totale kosten van behandeling worden gemeten. Hierbij worden moderne e-health modules en webapplicaties ingezet. Geavanceerde laboratoriumtechnieken zoals proteomic profiling en experimentele cellulaire modellen zoals iPS cellijnen en BOECs worden toegepast.

Zij aan zij
Patiënten, behandelaren en verschillende soorten experts uit de zes academische hemofiliebehandelcentra werken samen in het zogenaamde SYMPHONY consortium.  Cnossen: "Experts zoals fundamentele onderzoekers en epidemiologen, maar ook gezondheidseconomen, klinisch farmacologen, value-based health care experts, ethici, psychologen, ICT en e-health deskundigen werken zij aan zij om de gestelde doelstellingen te bereiken."

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Erasmus MC
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/patientenzorg/artikelen/4-miljoen-euro-voor-onderzoek-stollingsstoornissen
Originele titel: 4,1 miljoen euro voor onderzoek stollingsstoornissen
Doelgroep: Zorgprofessionals, Studenten
Datum: 2019-06-13

Relevante artikelen ...

Gemuteerd coronavirus bindt tot zeven keer sterker aan receptor De ‘Zuid-Afrikaanse variant’ bindt drie keer sterker Mutaties in het spike-eiwit van het coronavirus, zorgen voor een tot zeven keer sterkere binding... Wetenschap & onderwijs Sun, 06 Jun 2021, 09:31:16
Onderzoek naar huidkanker krijgt subsidie De studies gaan over twee soorten huidkanker: melanoom en plaveiselcelcarcinoom (PCC) Epidemioloog Loes Hollestein en dermatoloog Marlies Wakkee, wer... Wetenschap & onderwijs Fri, 07 May 2021, 09:09:21
Nepbehandeling is bij rugpijn voor even beter dan geen behandeling Dat blijkt uit een studie van de afdeling Huisartsgeneeskunde van het Erasmus MC Bij mensen met chronische pijn onderin de rug werkt een nepbehandeli... Wetenschap & onderwijs Tue, 04 May 2021, 14:08:35
Zelfmoordknop van met hiv geïnfecteerde cellen gevonden Dankzij effectieve behandeling is hiv-infectie geen dodelijke ziekte meer Wetenschappers van het Erasmus MC hebben een manier ontdekt om met hiv-geïn... Wetenschap & onderwijs Sun, 02 May 2021, 12:13:46
Nieuwe aangeboren hersenziekte ontdekt De onderzoekers beschrijven hun resultaten in het toonaangevende wetenschappelijke tijdschrift Brain Het begon met een enkele raadselachtige patiënt ... Wetenschap & onderwijs Sat, 27 Mar 2021, 13:47:22
Minimaal 61 genen spelen bij oogkleur een rol De genetica van oogkleur blijkt ingewikkelder dan gedacht Een kind met bruine ogen van ouders met blauwe ogen? Onmogelijk, dat moet er eentje van de ... Wetenschap & onderwijs Thu, 11 Mar 2021, 11:57:27