(advertentie)

Erfelijke Retinale Dystrofie is een zeldzame maar ernstige oogaandoening die leidt tot blindheid

Het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) heeft zijn recent ontwikkelde gentherapieprogramma voor de behandeling van Erfelijke Retinale Dystrofieën exclusief in licentie gegeven aan de Franse therapieontwikkelaar HORAMA voor verdere klinische ontwikkeling.

Erfelijke Retinale Dystrofie is een zeldzame maar ernstige oogaandoening die leidt tot blindheid. Een team van onderzoekers in het LUMC, onder leiding van Dr. Jan Wijnholds, heeft een platform ontwikkeld voor mogelijke gentherapieën voor kinderen met pathogene CRB1-mutaties, die samenhangen met de ziekte. 

Dit LUMC-project is in eerste instantie (mede) gefinancierd door het Leids Regeneratief Medisch Platform (LRMP), een organisatie die als missie heeft om nieuwe innovaties op het gebied van regeneratieve geneeskunde dichter bij de patiënt te brengen. 

"We zijn erg blij dat we een bijdrage kunnen leveren aan de verdere ontwikkeling van deze gentherapie en zien graag dat HORAMA zich inzet om deze technologie naar de kliniek te brengen", zegt Paul Bilars, CEO van het LRMP.
Voor meer informatie over de ontwikkelingen van het regeneratieve geneeskunde programma zie rm.lumc.nl.

Over Horama
HORAMA richt zich op de ontwikkeling van gentherapie voor de behandeling van een breed scala aan erfelijke aandoeningen. De focus ligt op Erfelijke Retinale Dystrofieën en is vooral gericht op het klinische programma voor patiënten met PDE6B-genmutaties, een aandoening die leidt tot progressief verlies van het gezichtsvermogen bij kinderen en volwassenen, die uiteindelijk leidt tot blindheid.

Horama's team verlegt de grenzen van gentherapie door het bevorderen van de volgende generatie leveringsplatformen die de effectiviteit en de dekking van de genoverdracht zullen verbeteren om meerdere ziekten aan te pakken. Bekijk voor meer informatie de website van Horama

Erfelijke Retinale Dystrofieën
Erfelijke Retinale Dystrofieën (IRD) vormen een diverse groep van progressieve visueel slopende ziekten die kunnen leiden tot blindheid. Bij IRD patiënten leiden mutaties in genen, die cruciaal zijn voor de netvliesfunctie, tot progressieve, directe of indirecte fotoreceptorceldood en daarmee gepaard gaat het verlies van de visuele functie.

IRD's zijn een genetisch heterogene groep van ziekten, met meer dan 260 geïdentificeerde genen tot nu toe. IRD's geassocieerd met pathogene CRB1 genmutaties behoren tot deze heterogene groep, vergelijkbaar met de autosomaal recessieve IRD geassocieerd met pathogene PDE6B genmutaties.

Over CRB1
CRB1-genmutaties zijn een belangrijke oorzaak van het vroegtijdig optreden en het vertraagde optreden van IRD. Eiwitten zoals CRB1 en CRB2 zijn essentieel in het netvlies om de hechting tussen fotoreceptoren en Müller gliacellen te behouden. Verlies van CRB-functie resulteert in verlies van fotoreceptoren en veroorzaakt blindheid.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : LUMC
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.lumc.nl/over-het-lumc/nieuws/2020/April/lumc-werkt-samen-met-horama/
Originele titel: LUMC werkt samen met de Franse therapie-ontwikkelaar HORAMA om gentherapie voor genetische oogziekten te ontwikkelen
Doelgroep: Zorgprofessionals, Studenten
Datum: 2020-04-22

Relevante artikelen ...

Virusvarianten bepalen de effectiviteit COVID-19-vaccin Nederland is tijdens de eerste golf begonnen met het monitoren van virusvarianten Tijdens de eerste golf van de COVID-19-pandemie is Nederland begonn... Wetenschap & onderwijs Sun, 07 Aug 2022, 07:34:12
Tijdens tweelingzwangerschap heeft groeiverschil later in het leven effect Studie liet zien dat ongunstige omstandigheden in de baarmoeder kunnen leiden tot levenslange nadelige gezondheidseffecten Een kindje dat in de baarm... Wetenschap & onderwijs Sat, 30 Jul 2022, 10:48:07
Subsidie voor het maken van een app die het stoppen met medicatie bespreekbaar maakt voor artsen en patiënten Veel patiënten met kanker krijgen medicijnen tegen trombose Ondanks het feit dat antitrombotische medicatie weinig of zelfs negatieve effecten heeft ... Wetenschap & onderwijs Mon, 13 Jun 2022, 11:25:08
Het is zinvol om mensen met een hoog risico op alvleesklierkanker te screenen Alvleesklierkanker kent een slechte overleving Uit een studie die al 20 jaar in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) loopt, blijkt dat een j... Wetenschap & onderwijs Wed, 08 Jun 2022, 13:28:27
Aanpak op maat gevraagd om de stille COPD-pandemie te bestrijden Door luchtvervuiling terug te dringen en roken te ontmoedigen, pakken we in Nederland actief chronische longziektes aan Onderzoek naar het bestrijden... Wetenschap & onderwijs Sun, 22 May 2022, 10:05:24
Nog veel onduidelijkheden over het post-COVID-syndroom Het post-COVID-syndroom (PCS) is een aandoening waarover nog weinig duidelijkheid is Afhankelijk van de definitie kreeg 20% tot 37% van de coronapa... Wetenschap & onderwijs Mon, 16 May 2022, 13:58:18

Volg het nieuws ook via...

 

facebook Facebook

twitter Twitter

rss RSS

mail E-mail nieuwsbrief

 ZorgKrant.nl binnen Twitter.com