(advertentie)

De meeste erfelijke ziektes worden veroorzaakt door fouten in het DNA

Wetenschappers en artsen van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en het Radboudumc starten gezamenlijk het Dutch Center for RNA Therapeutics (DCRT). Doel van dit nieuwe virtuele centrum is om RNA-therapie op maat te ontwikkelen voor patiënten met zeldzame genetische aandoeningen.

Het DCRT zal zich richten op RNA-therapie voor patiënten bij wie het aangedane weefsel via lokale toediening direct te behandelen is. De behandeling is gericht op progressieve oog- en hersen- en spierziekten. Het gaat om genetische ziektes en mutaties die zo zeldzaam zijn dat het voor farmaceutische bedrijven minder interessant is om te investeren in het ontwikkelen van een behandeling. Het DCRT is het eerste centrum in Europa dat RNA-therapie voor zeer zeldzame ziektes gaat ontwikkelen.

RNA-therapie
De meeste erfelijke ziektes worden veroorzaakt door fouten in het DNA, waardoor helemaal geen eiwitten of schadelijke eiwitten worden geproduceerd. Bij RNA-therapie worden zogenoemde antisense oligonucleotiden (AONs) gebruikt om de eiwitproductie te herstellen of om de hoeveelheid schadelijk eiwit te verminderen. Reeds ontstane schade wordt daarmee niet teruggedraaid, maar de voortgang van de ziekte wel geremd. 

"In het LUMC hebben we al meer dan twintig jaar ervaring met het ontwerpen en testen van AONs. We zien het als een taak voor academische centra om deze behandeling beschikbaar te maken voor deze specifieke patiëntengroep", aldus hoogleraar Translationele Genetica Annemieke Aartsma-Rus. Zij is een van de initiatiefnemers van het DCRT. "Ook in Nijmegen wordt al ruim tien jaar onderzoek verricht met AONs, onder andere op het gebied van erfelijke oogaandoeningen en het Usher syndroom, met veelbelovende resultaten", zegt Rob Collin, onderzoeksleider binnen de afdeling Genetica van het Radboudumc.

Het DCRT wordt mogelijk gemaakt door een financiële bijdrage van de afdeling Humane Genetica van het LUMC. Het heeft geen winstoogmerk en zal geleid worden door dr. Willeke van Roon-Mom en prof. Annemieke Aartsma-Rus van de afdeling Humane Genetica van het LUMC. Tevens zijn neurologen dr. Erik Niks en prof. Jan Verschuuren,  oogartsen prof. Camiel Boon en prof. Gré Luyten en ziekenhuisapotheker/klinisch farmacoloog prof. Henk-Jan Guchelaar betrokken. Vanuit Nijmegen zijn naast dr. Collin ook de genetici prof. Frans Cremers, dr. Susanne Roosing en dr. Alex Garanto, alsmede dr. Erwin van Wijk als onderzoeker van de afdeling KNO, oogarts prof. Carel Hoyng, en KNO-arts dr. Ronald Pennings bij het DCRT betrokken.     

European Reference Networks
Het DCRT richt zich specifiek op behandeling van zeldzame ziekten, een focuspunt voor patiëntenzorg binnen het LUMC. Het LUMC is het coördinerend centrum van het European Reference Network (ERN) voor zeldzame endocriene aandoeningen (Endo-ERN). Daarnaast zijn zowel het LUMC als het Radboudumc deelnemend expertisecentrum in verschillende ERNs voor onder andere botziekten, oogziekten, Usher syndroom, longziekten, solide kankervormen, hematologische ziekten, neuromusculaire ziekten en bindweefsel- en musculoskeletale ziekten.

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : LUMC
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.lumc.nl/over-het-lumc/nieuws/2020/Februari/rna-therapie/
Originele titel: LUMC en RadboudUMC starten centrum voor RNA-therapie voor zeer zeldzame ziekten
Doelgroep: Zorgprofessionals, Studenten
Datum: 2020-02-29

Relevante artikelen ...

Ontdekking hoe een stamcel een T-cel wordt Wetenschappers van het LUMC hebben nu als eersten bij muizen de complete moleculaire route van stamcel tot T-cel in kaart gebracht De T-cel is missch... Wetenschap & onderwijs Mon, 03 Aug 2020, 09:12:27
Studie naar tuberculose-vaccin tegen COVID-19 Alle mensen die in een zorginstelling werken óf die direct patiëntencontact hebben kunnen meedoen aan deze placebo-gecontroleerde studie Een groot in... Wetenschap & onderwijs Sun, 02 Aug 2020, 06:44:39
Subsidie voor het veiliger maken van vaccins Het project, VIVARNAsilencing2, richt zich eerst op menselijke arbovirussen die gevaarlijke epidemieën veroorzaken Muggen zijn verantwoordelijk voor ... Wetenschap & onderwijs Wed, 29 Jul 2020, 12:27:56
Meer persoonsgerichte behandeling perifeer vaatlijden Patiënten met perifeer vaatlijden worden vaak behandeld met bloedplaatjesremmende geneesmiddelen Perifeer vaatlijden, ook wel atherosclerose of aderv... Wetenschap & onderwijs Thu, 23 Jul 2020, 18:28:39
Onderzoek naar betere bestraling levertumoren van binnenuit Wereldwijd krijgen elk jaar ongeveer anderhalf miljoen mensen leverkanker Een onderzoeksconsortium van Radboudumc, Universiteit Twente, UMC Groningen... Wetenschap & onderwijs Wed, 22 Jul 2020, 18:11:49
Mysterie van littekens in BRCA 1-tumoren ontrafeld In tumoren met een mutatie in het BRCA 1-gen zitten specifieke afwijkingen in het DNA die er niet zouden moeten zijn Het was wetenschappers opgevalle... Wetenschap & onderwijs Tue, 21 Jul 2020, 16:08:52