Onderzoek naar ongeneeslijke longvaatziekte bij kinderen

Pulmonale arteriële hypertensie (PAH), is een ziekte waarbij de bloeddruk in de longslagader verhoogd is

Kindercardioloog Menno Douwes heeft een Dekkerbeurs van de Hartstichting ontvangen. Hiermee breidt hij zijn onderzoek naar pulmonale arteriële hypertensie (PAH), een zeldzame ongeneeslijke longvaatziekte bij kinderen, verder uit. Kinderen met deze ziekte krijgen steeds meer moeite met ademhalen en overlijden uiteindelijk. Met dit onderzoek hoopt hij de kwaliteit van leven van kinderen met deze ziekte te verbeteren. 

Pulmonale arteriële hypertensie (PAH), is een ziekte waarbij de bloeddruk in de longslagader verhoogd is. Hierdoor moet het hart heel hard werken om het bloed rond te pompen. PAH is progressief, dit betekent dat de ziekte steeds erger wordt. Uiteindelijk overlijden patiënten aan hartfalen. Jaarlijks krijgen ongeveer twaalf kinderen in Nederland deze ziekte. Na vijf jaar is nog maar 60% van hen in leven. 

Ongeneeslijk
PAH kan ontstaan door een aangeboren hartafwijking of doordat de ziekte in de familie voorkomt (erfelijkheid). Maar je kunt de ziekte ook spontaan krijgen of door leverproblemen, hoe dat in zijn werk gaat is nog niet helemaal duidelijk. Ook volwassenen kunnen PAH krijgen, maar Menno onderzoekt de ziekte bij kinderen. PAH is ongeneeslijk en op dit moment zijn er alleen behandelingen beschikbaar die de ziekte afremmen. Ondanks die behandelingen is er een groot aantal patiënten dat aan de ziekte overlijdt of een long- of harttransplantatie moet ondergaan.

Rugzakje met medicijnen
Één van de bestaande behandelingen voor kinderen is een rugzakje met een pomp met medicatie. Deze medicatie gaat via een infuuslijn naar het lichaam. Menno legt uit hoe deze ziekte kinderen beperkt: ‘Ze leven met de wetenschap dat ze kunnen overlijden aan deze ziekte. Het kan binnen een kwartier misgaan als de pomp uitvalt, en er is ook een risico op infectie van de infuuslijn. Daarom is het zo belangrijk dat we nieuwe behandelingen voor deze ziekte vinden. Zodat kinderen een fijner en langer leven kunnen leiden.’

Bloedvaten in longen steeds stugger
Om de kwaliteit van leven van kinderen te verbeteren gaat Menno op zoek naar nieuwe behandelingen. Hij richt zich met name op het soepeler maken van de grote longslagaders. ‘We weten dat bij deze ziekte de longslagaders stijver en stugger worden’, legt Menno uit. ‘Je kunt het vergelijken met een elastiekje. Normaal is de ader heel soepel, hierdoor is de bloeddruk laag. Door de ziekte worden bloedvaten stug, net als een elastiek dat je niet makkelijk kunt uitrekken. Als dit gebeurt wordt de druk in de vaten hoog, waardoor de bloedstroom verderop in de kleinere vaatjes verandert en de ziekte zich daar sneller ontwikkelt. Ook weten we dat stugge longslagaders zorgen dat het hart steeds harder moet werken, met hartfalen als gevolg.’

Langer en fijner leven
Menno wil uitzoeken welke ziekteprocessen ervoor zorgen dat de longslagaders stijver worden. Hiervoor gaat hij onder andere het bloed van kinderen* met deze ziekte onderzoeken op signaalstofjes. ‘Als ik precies weet welke ziekteprocessen zorgen voor de verstijving, kunnen we uiteindelijk een behandeling ontwikkelen die deze processen tegengaat. Dan kunnen we pulmonale arteriële hypertensie en rechter hartfalen afremmen of misschien zelfs voorkomen. Patiënten kunnen dan langer leven met een betere levenskwaliteit.’  

Gronings expertise 
Het onderzoek wordt uitgevoerd in het Beatrix Kinderziekenhuis van het UMCG, dat beschikt over veel expertise op het gebied van aangeboren hartafwijkingen. Daarnaast is het Beatrix Kinderziekenhuis UMCG ook het landelijke expertisecentrum voor kinderen met pulmonale arteriële hypertensie. Menno werkt in zijn onderzoek samen met verschillende laboratoria in het UMCG, de Faculty of Science and Engineering van de Rijksuniversiteit Groningen, en het Sick Kids ziekenhuis in Toronto, Canada.

*Tijdens de zorg voor kinderen met deze ziekte worden er gegevens verzameld in onderzoeken in het ziekenhuis, zoals een MRI-scan of een bloedafname. Met toestemming van de patiënt gebruikt Menno die gegevens voor zijn onderzoek. De kinderen die aan Menno's onderzoek meedoen, hoeven dus geen extra onderzoeken te ondergaan.

‘Senior Clinical Scientist’ Dekkerbeurs
Menno ontvangt de ‘Senior Clinical Scientist’ beurs van 475.000 euro van de Nederlandse Hartstichting. Dat is een persoonsgebonden beurs, bedoeld voor de ontwikkeling als onderzoeker en voor het opzetten of behouden van een zelfstandige onderzoekslijn. Een voorwaarde voor de beurs is dat het bijdraagt aan het verbeteren van de hartgezondheid van de Nederlandse samenleving.

Bron: UMCG

Tags bij dit artikel:

• UMCG
• bloedvaten
• ongeneeslijke
• Dekkerbeurs
• Nederlandse Hartstichting
• persoonsgebonden beurs
• pulmonale arteriële hypertensie
• longvaatziekte
• longslagaders