Gentherapie is een behandeling waarbij een gen of genfragment wordt ingebracht in de lichaamscellen.

Onderzoekers van het Erasmus MC zijn er, samen met collega's van drie andere umc's, in geslaagd een gentherapie succesvol te laten werken tegen de bloedingsziekte hemofilie B.

Gentherapie is een behandeling waarbij een gen of genfragment wordt ingebracht in de lichaamscellen. Zo wordt een fout in het DNA 'gerepareerd'.

Stollingsmiddelen
In de Europese studie, geleid door prof. Frank Leebeek van de afdeling Hematologie van het Erasmus MC , zijn een tiental patiënten met hemofilie B behandeld. Zij hoeven zich na de gentherapie niet meer te prikken met stollingsmiddelen. De wetenschappers presenteerden hun bevindingen tijdens het congres van de American Society of Hematology in Atlanta en tevens in het vakblad Blood.

Bloedingen
Hemofilie B wordt veroorzaakt door het ontbreken van stollingsfactor IX (negen). Door deze stoornis in de stolling krijgen ernstig aangedane patiënten spontane bloedingen, meestal in hun gewrichten en spieren. Die kunnen uiteindelijk leiden tot gewrichtsschade en ernstige invaliditeit.

Grote belasting
De huidige behandeling bestaat uit het regelmatig toedienen van stollingsfactoren. Hiermee wordt het aantal bloedingen verminderd, maar kunnen deze nog steeds optreden. Deze behandeling vormt een grote belasting voor de patiënt, die zichzelf levenslang twee tot drie keer per week moet prikken. Bovendien is de therapie zeer kostbaar: zo'n € 200.000 per jaar per patiënt.

Stollingsfactor
De studie toonde aan dat gentherapie bij patiënten met ernstige hemofilie B leidt tot verhoging van stollingsfactor IX. Daarmee kon het aantal bloedingen sterk worden verminderd. In de studie werden zes van de in totaal tien patiënten behandeld in de hemofiliebehandelcentra van het Erasmus MC, UMCG, AMC of het UMCU. De overige vier kwamen uit Duitsland of Denemarken en zijn behandeld in Duitsland.

Dosering gen
Gentherapie vond plaats door gebruik te maken van een aangepast, niet-ziekmakend virus waarin het factor IX gen is ingebouwd. In de studie zijn twee verschillende doseringen toegediend van een AAV-5 virus-FIX gen product (vector), ontwikkeld door uniQure Biopharma te Amsterdam. De toediening gebeurde door een éénmalige infusie van dertig minuten bij tien patiënten.

Naar de lever
Het ingebrachte virus ging via de bloedbaan naar de lever, bracht het factor IX gen in de levercellen, waarna het factor IX vervolgens werd aangemaakt. Bij alle patiënten was na de therapie factor IX meetbaar in het bloed (gemiddeld 4,8% bij de lage dosis en 7,2% bij de hoge dosis). Hierdoor traden 90% minder spontane bloedingen op.

Stoppen
Van de negen patiënten die zichzelf tevoren regelmatig stollingsfactor toedienden, konden acht hiermee stoppen na de gentherapie. De meesten hebben in de laatste negen maanden geen bloedingen meer gehad. Door de gentherapie is een totale kostenbesparing aan stollingsfactoren bereikt van ongeveer € 2 miljoen per jaar.

Bijwerkingen
De bijwerkingen waren minimaal, berichtten de onderzoekers. Deze bestonden uit milde en tijdelijke leverfunctietest-afwijkingen. Sommige patiënten zijn inmiddels ruim twee jaar na behandeling met stabiele en doorgaande expressie van factor IX.

Baanbrekend
Prof. Leebeek concludeert: "Deze baanbrekende experimentele studie toont aan dat gentherapie veilig en werkzaam is voor patiënten met hemofilie B en dat het aantal bloedingen en het gebruik van kostbare stollingsfactoren dankzij de therapie sterk afneemt. We gaan nu in Rotterdam een grotere vervolgstudie doen, met dertig tot veertig patiënten, en ook een studie naar hemofilie A."

 

Aanvullende info ...

Raadpleeg de bron en/of aanbieder voor meer informatie over dit bericht. Nieuws kan veranderen, fouten of onjuistheden omvatten. Lees ook onze disclaimer en rapporteer a.u.b. berichten, reacties en/of beeld die ingaan tegen onze voorwaarden.

Klik op de onderstaande tags voor relevante berichten, indien aanwezig ...

Fotograaf of fotobureau: : INGImages
Bron bij dit artikel: : Erasmus MC
Wat is de URL bij deze bron?: https://www.erasmusmc.nl/patientenzorg_algemeen/nl/nieuws-zorg/gentherapie.werkt.bij.hemofilie.B/
Originele titel: Gentherapie werkt bij hemofilie B
Doelgroep: Zorgprofessionals
Datum: 2017-12-21

Relevante artikelen ...

Boosdoener zeldzame hersenziekte ALS aangewezen door zebravis Verlies van cellen genaamd microglia in de hersenen is waarschijnlijk de boosdoener bij ALSP Bij mensen met de zeldzame ziekte ALSP verschrompelt de ... Wetenschap & onderwijs Mon, 20 Jun 2022, 13:45:06
Subsidie voor onderzoek naar stress De wetenschappers ontwikkelen in het project ‘Stress-in-Action’ nieuwe methoden om stress in het dagelijks leven te meten én te reduceren Hoogleraar ... Wetenschap & onderwijs Mon, 02 May 2022, 15:17:15
Onderzoek naar agressieve kankercel Een patiënt met de diagnose kanker heeft steeds betere vooruitzichten, omdat medicijnen effectiever worden Uitzaaiingen bij kanker zijn vaak te wijte... Wetenschap & onderwijs Sat, 19 Mar 2022, 11:51:13
Tinnitus kan veroorzaker van depressie en angst zijn Het ontstaat vermoedelijk in de hersenen, vaak door een probleem in het slakkenhuis Zelfs 40-plussers met tinnitus die niet dagelijks last hebben van... Wetenschap & onderwijs Tue, 15 Feb 2022, 14:40:24
Subsidie voor drie AI-projecten voor zeldzame kanker De projecten gebruiken AI-methoden voor de opsporing, diagnose en behandeling van zeldzame kankers Het Hanarth Fonds kent subsidie toe aan drie proje... Wetenschap & onderwijs Wed, 22 Dec 2021, 13:30:43
Aangeboren nier- en urinewegafwijkingen bij kinderen onderzocht Het ArtDECO-onderzoek krijgt 1,5 miljoen euro subsidie van de Nierstichting en loopt vijf jaar Zes academische medische centra waaronder het Erasmus ... Wetenschap & onderwijs Wed, 15 Dec 2021, 12:23:32

Volg het nieuws ook via...

 

facebook Facebook

twitter Twitter

rss RSS

mail E-mail nieuwsbrief

 ZorgKrant.nl binnen Twitter.com