Onderzoek naar versnelde inzet van medicijnen voor zeldzame neurologische aandoeningen

Normaliter worden medicijnen ontwikkeld voor één ziekte tegelijk

Het SIMPATHIC Consortium onder leiding van het Radboudumc en het Amsterdam UMC heeft een nieuwe manier bedacht om bestaande medicijnen versneld in te zetten voor groepen patiënten met zeldzame neurologische aandoeningen. De onderzoekers krijgen nu 8,8 miljoen euro subsidie vanuit het Horizon Europe-programma voor de verdere ontwikkeling van hun nieuwe aanpak.

Normaliter worden medicijnen ontwikkeld voor één ziekte tegelijk. Deze aanpak kost veel tijd en geld. Ook duurt het vaak lang voordat patiënten een nieuw medicijn kunnen gebruiken. Het internationale SIMPATHIC Consortium met 22 internationale partners bedacht een nieuwe manier voor versnelde inzet van bestaande medicijnen bij andere aandoeningen, gebaseerd op screening van weefsel van individuele patiënten. Zij krijgen hiervoor nu 8,8 miljoen euro subsidie van de Europese Commissie.

De onderzoekers gaan met nieuwe technologie de werkzaamheid van bestaande geneesmiddelen testen bij patiënten met een neurologische aandoening. Daarvoor hebben ze alleen een buisje bloed of heel klein stukje huid nodig van de patiënt. Daarin zitten stamcellen, die de onderzoekers opkweken tot zenuwcellen. Vervolgens testen de onderzoekers hoe die gekweekte zenuwcellen reageren op allerlei bestaande medicijnen.

Zien de onderzoekers een positief effect van een medicijn op de zenuwcellen, dan zetten ze direct een wetenschappelijke studie op in een groep patiënten met dezelfde symptomen. Dat kunnen mensen zijn met verschillende aandoeningen. Omdat bestaande medicijnen al eerder in mensen getest zijn, is proefdieronderzoek vaak niet nodig. Dat versnelt de inzet van medicijnen bij nieuwe toepassingen enorm en verlaagt de kosten voor het onderzoek.

Projectleider en bio-informaticus Peter-Bram ’t Hoen van het Radboudumc licht toe: 'Het project zal de efficiëntie en snelheid van de ontdekking, evaluatie en goedkeuring van nieuwe toepassingen voor bestaande medicijnen aanzienlijk verbeteren.'

Projectleider en kinderarts-geneticus Clara van Karnebeek van Amsterdam UMC vult hem aan: 'Daarnaast zal het een enorme impact hebben op de zorg voor patiënten met zeldzame neurologische aandoeningen, bijvoorbeeld doordat medicijnen sneller beschikbaar komen.'

Het SIMPATHIC Consortium bestaat uit 22 partners, waaronder onderzoeksteams van het Radboudumc, het Amsterdam UMC en andere academische centra in Europa en Canada, Europese patiëntenorganisaties en trainingsorganisaties, bedrijven, en een Europees infrastructuurnetwerk. Zij denken dat hun innovatieve benadering voorgoed zal veranderen hoe we denken over de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.

Bron: Radboud UMC

Tags bij dit artikel:

• stamcellen
• aandoening
• medicijnen
• zeldzame
• werkzaamheid
• neurologische
• symptomen
• Radboud umc